TLV logotyp

Cerdelga ingår inte i högkostnadsskyddet

Cerdelga (eliglustat) som är avsett för långtidsbehandling av vuxna patienter med Gauchers sjukdom typ 1 ingår inte i högkostnadsskyddet.

Gauchers sjukdom typ 1 är en sällsynt ärftlig sjukdom där det fettliknande ämnet glykosylceramid med tiden inlagras i kroppens organ. Detta kan bland annat kan leda till förstorad mjälte och lever, blodbrist, brist på blodplättar och skelettsjuklighet. Obehandlad sjukdom leder till omfattande organskador och för tidig död. De flesta patienter med Gauchers sjukdom typ 1 som blivit behandlade kan idag bli nästintill symtomfria, men det krävs regelbunden behandling livet ut.

Cerdelga är kapslar som tas oralt en eller två gånger per dag. Idag används i första hand läkemedlen Vpriv (velagluceras alfa) och Cerezyme (imiglukeras) för behandling av Gauchers sjukdom typ 1. TLV bedömer att Vpriv är relevant jämförelsealternativ till Cerdelga.

TLV bedömer att Cerdelga ger en god effekt på sjukdomsmått kopplade till Gauchers sjukdom typ 1 där en majoritet av patienterna uppnår relevanta behandlingsmål. TLV har i sin utredning utgått från att Cerdelga har jämförbar effekt med Vpriv, trots att det är osäkert om så är fallet.

Till det ansökta priset är läkemedelskostnaden för Cerdelga högre än vad TLV tidigare har bedömt vara rimligt för att behandla Gauchers sjukdom typ 1. TLV:s sammanvägda bedömning är därför att kostnaden för behandling med Cerdelga inte är rimlig.

Mot denna bakgrund beslutar TLV att Cerdelga inte ska vara subventionerat och därmed inte ingå i högkostnadsskyddet.

Beslutet gäller från och med den 25 oktober 2019.

Publicerad 28 oktober 2019