TLV logotyp
TLV logotyp

Kaftrio och Kalydeco ingår inte i högkostnadsskyddet

Kaftrio (elexakaftor/tezakaftor/ivakaftor) och Kalydeco (ivakaftor) för behandling av cystisk fibros, ingår inte i högkostnadsskyddet. TLV bedömer att kostnaderna för att använda Kaftrio respektive Kalydeco är alltför höga i förhållande till den nytta företaget har visat.

Cystisk fibros orsakas av mutationer (genförändringar) i genen för proteinet CFTR. Gener ärvs i två upplagor, en från respektive förälder, och det krävs mutationer i båda CFTR-generna för att en person ska utveckla sjukdomen. De olika mutationerna kan påverka mängden och/eller funktionen av CFTR, vilket i sin tur medför att de slemproducerande körtlarna i kroppen inte fungerar normalt. TLV bedömer att sjukdomens svårighetsgrad är mycket hög.

Behandling med Kaftrio i kombination med Kalydeco är avsedd för patienter med cystisk fibros som har dubbel uppsättning av mutationen F508del eller som har F508del i kombination med en så kallad minimalfunktionsmutation. Behandling med enbart Kalydeco är avsedd för patienter med cystisk fibros med vissa så kallade Klass III-regleringsmutationer, eller en R117H-mutation. I samtliga fall används behandlingen som tillägg till bästa understödjande behandling som är individuellt anpassad för att lindra patientens symtom.

För patienter med två F508del-mutationer bedömer TLV att det relevanta jämförelsealternativet är Orkambi i tillägg till bästa understödjande behandling, eftersom Orkambi ingår i högkostnadsskyddet och används av aktuell patientgrupp. För övriga patientgrupper bedömer TLV att det relevanta jämförelsealternativet är enbart bästa understödjande behandling, eftersom det saknas annan jämförbar behandling för dessa patienter.

Cirka 350 patienter förväntas vara aktuella för behandling med Kaftrio i kombination med Kalydeco och drygt tio patienter för behandling med enbart Kalydeco.

TLV bedömer att Kaftrio i kombination med Kalydeco har god effekt hos båda patientgrupperna, samt att Kalydeco har god effekt hos patienter med en Klass III-regleringsmutation. För patienter med en R117H-mutation bedöms effekten av Kalydeco som måttlig till god.

Företagets ansökta pris är dock mycket högt och TLV ser flera osäkerheter i de hälsoekonomiska analyserna. Bland annat är det svårt att bedöma behandlingseffektens storlek vid fortsatt behandling samt påverkan på livslängd. På grund av osäkerheterna i företagets underlag analyserar TLV flera scenarier.

På grund av det höga ansökta priset visar samtliga analyser av behandlingarna, inklusive företagets egna, att kostnaden per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår är avsevärt mycket högre än den nivå som TLV kan acceptera, även vid sjukdomar med mycket hög svårighetsgrad som cystisk fibros. Kvalitetsjusterade levnadsår är ett mått som används för att skatta vunnen hälsa.​

Mot denna bakgrund beslutar TLV att Kaftrio och Kalydeco inte ska ingå i högkostnadsskyddet.

Inom ramen för möjligheten till överläggning, som anges i läkemedelsförmånslagen, har TLV haft trepartsöverläggningar med företaget och regionerna om Kaftrio och Kalydeco. Företaget och regionerna har vid dessa trepartsöverläggningar inte nått någon sidoöverenskommelse som sänker kostnaderna för behandlingarna.

Publicerad 25 mars 2021