Symkevi ingår inte i högkostnadsskyddet

Symkevi (tezakaftor/ivakaftor) för behandling av cystisk fibros, ingår inte i högkostnadsskyddet. TLV bedömer att kostnaden är alltför hög i förhållande till den nytta företaget har visat.

Cystisk fibros orsakas av mutationer (genförändringar) i genen för proteinet CFTR. Gener ärvs i två upplagor, en från respektive förälder, och det krävs mutationer i båda CFTR-generna för att en person ska utveckla sjukdomen. De olika mutationerna kan påverka mängden och/eller funktionen av CFTR, vilket i sin tur medför att de slemproducerande körtlarna i kroppen inte fungerar normalt. TLV bedömer att sjukdomens svårighetsgrad är mycket hög.

Symkevi, som ges i kombination med läkemedlet Kalydeco, används för att behandla patienter med cystisk fibros som har dubbel uppsättning av mutationen F508del eller som har F508del i kombination med en så kallad residualfunktionsmutation. Behandlingen är ett tillägg till bästa understödjande behandling som är individuellt anpassad för att lindra patientens symtom.

För patienter med två F508del-mutationer bedömer TLV att det relevanta jämförelsealternativet är Orkambi i kombination med bästa understödjande behandling, eftersom Orkambi ingår i högkostnadsskyddet och används av aktuell patientgrupp. För övriga patientgrupper bedömer TLV att det relevanta jämförelsealternativet är enbart bästa understödjande behandling, eftersom det saknas annan jämförbar behandling för dessa patienter.

TLV bedömer att Symkevi i kombination med Kalydeco har måttlig till god effekt hos de studerade patientgrupperna, samt att behandlingen i viss utsträckning kan bromsa försämringen av lungkapaciteten. Företagets ansökta pris är dock mycket högt, vilket innebär att kostnaden i förhållande till nyttan av behandlingen blir avsevärt mycket högre än vad TLV kan acceptera, även vid sjukdomar med mycket hög svårighetsgrad som cystisk fibros.

Inom ramen för möjligheten till överläggning, som anges i läkemedelsförmånslagen, har TLV haft trepartsöverläggningar med företaget och regionerna om Symkevi. Företaget och regionerna har vid dessa trepartsöverläggningar inte nått någon sidoöverenskommelse som sänker kostnaden för behandling.

Mot denna bakgrund beslutar TLV att Symkevi inte ska ingå i högkostnadsskyddet.