TLV logotyp
TLV logotyp

Kaftrio och Kalydeco ingår inte i högkostnadsskyddet

Kaftrio (elexakaftor/tezakaftor/ivakaftor) och Kalydeco (ivakaftor) för behandling av cystisk fibros, ingår inte i högkostnadsskyddet. TLV bedömer att kostnaderna för att använda Kaftrio respektive Kalydeco är alltför höga i förhållande till den nytta företaget har visat.

Cystisk fibros orsakas av mutationer (genförändringar) i genen för proteinet CFTR. Gener ärvs i två upplagor, en från respektive förälder, och det krävs mutationer i båda CFTR-generna för att en person ska utveckla sjukdomen. De olika mutationerna kan påverka mängden och/eller funktionen av CFTR, vilket i sin tur medför att de slemproducerande körtlarna i kroppen inte fungerar normalt. TLV bedömer att sjukdomens svårighetsgrad är mycket hög.

Behandling med Kaftrio i kombination med Kalydeco är avsedd för patienter tolv år och äldre som har minst en F508del-mutation i CFTR‑genen. Behandling med enbart Kalydeco är avsedd för patienter med cystisk fibros med vissa så kallade Klass III-regleringsmutationer, eller en R117H-mutation. I samtliga fall används behandlingen som tillägg till bästa understödjande behandling som är individuellt anpassad för att lindra patientens symtom.

För patienter med två F508del-mutationer bedömer TLV att det relevanta jämförelsealternativet är Orkambi i tillägg till bästa understödjande behandling, eftersom Orkambi ingår i högkostnadsskyddet och används av aktuell patientgrupp. Det finns en undergrupp patienter med två F508del-mutationer som tidigare behandlats med Orkambi, men som har avbrutit behandlingen på grund av biverkningar eller att den inte gett effekt. För dessa patienter saknas annan CFTR-modulator. TLV bedömer därför att enbart bästa understödjande behandling är relevant jämförelsealternativ vid behandling av denna undergrupp med patienter.

För övriga patientgrupper bedömer TLV att det relevanta jämförelsealternativet är enbart bästa understödjande behandling, eftersom det saknas annan jämförbar behandling för dessa patienter.

Cirka 420 patienter förväntas vara aktuella för behandling med Kaftrio i kombination med Kalydeco och drygt tio patienter för behandling med enbart Kalydeco.

TLV bedömer att Kaftrio i kombination med Kalydeco har god effekt hos samtliga patientgrupper, samt att Kalydeco har god effekt hos patienter med en Klass III-regleringsmutation. För patienter med en R117H-mutation bedöms effekten av Kalydeco som måttlig till god.

Utifrån det underlag företaget redovisat bedömer TLV att behandling med Kaftrio och Kalydeco har bra effekt över tid. I såväl företagets som TLV:s analyser antas behandling med Kaftrio och Kalydeco leda till stora hälsovinster. Företagets ansökta pris är dock mycket högt och är avgörande för resultaten i analyserna.

På grund av det höga ansökta priset visar samtliga analyser av behandlingarna, inklusive företagets egna, att kostnaden per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår är avsevärt mycket högre än den nivå som TLV kan acceptera, även vid sjukdomar med mycket hög svårighetsgrad som cystisk fibros. Kvalitetsjusterade levnadsår är ett mått som används för att skatta vunnen hälsa.​

Mot denna bakgrund beslutar TLV att Kaftrio och Kalydeco inte ska ingå i högkostnadsskyddet.

Inom ramen för möjligheten till överläggning, som anges i läkemedelsförmånslagen, har TLV haft trepartsöverläggningar med företaget och regionerna om Kaftrio och Kalydeco. Företaget och regionerna har vid dessa trepartsöverläggningar inte nått någon sidoöverenskommelse som sänker kostnaderna för behandlingarna.

Publicerad 27 januari 2022