Aspaveli ingår inte i högkostnadsskyddet

Aspaveli (pegcetakoplan) för behandling av blodsjukdomen paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH), ingår inte i högkostnadsskyddet. Företaget har inte visat att kostnaden är rimlig i förhållande till den nytta som läkemedlet ger.

Läkemedlet Aspaveli, som innehåller det verksamma ämnet pegcetakoplan, är avsett för behandling av vuxna patienter med paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) som fortfarande har blodbrist trots behandling med en så kallad C5-hämmare i minst tre månader. PNH är en blodsjukdom med varierande symtom och svårighetsgrad. De första symtomen uppträder oftast i vuxen ålder med blodbrist och kraftlöshet, blodproppar och nedsatt njurfunktion. Symtomen kan vara återkommande under perioder. Risken för blodproppar är mycket förhöjd. Sjukdomen har stark negativ påverkan på hälsorelaterad livskvalitet och ökad risk för förtida död.

TLV bedömer att Soliris och Ultomiris är kliniskt relevanta behandlingsalternativ till Aspaveli, eftersom de idag används för samma användningsområde som Aspaveli. TLV saknar dock stöd för att behandling med Soliris eller Ultomiris är kostnadseffektiva behandlingsalternativ i enlighet med TLV:s allmänna råd.

TLV bedömer att relevant jämförelsealternativ till behandling med Aspaveli i kombination med bästa understödjande behandling är inget tillägg till bästa understödjande behandling. Detta är en teoretisk jämförelse eftersom inget tillägg till bästa understödjande behandling inte kan betraktas som ett kliniskt relevant behandlingsalternativ för den utvärderade patientgruppen.

TLV har gett företaget möjlighet att inkomma med en hälsoekonomisk analys, där Aspaveli som tillägg till bästa understödjande behandling jämförs mot inget tillägg till bästa understödjande behandling. Men företaget har valt att inte inkomma med någon sådan analys och har meddelat TLV att det önskar att ärendet avgörs på befintligt underlag.

Eftersom företaget inte kommit in med någon hälsoekonomisk analys är TLV:s sammantagna bedömning att företaget inte har visat att kostnaderna för att använda Aspaveli är rimliga. Mot denna bakgrund beslutar TLV att Aspaveli inte ska ingå i högkostnadsskyddet.

Beslutet fattades den 19 maj 2022.