Koselugo ingår inte i högkostnadsskyddet
Koselugo (selumetinib) som behandlar plexiforma neurofibrom hos barn med neurofibromatos typ 1 kommer inte att ingå i högkostnadsskyddet.
Neurofibromatos typ 1 är en sällsynt genetisk sjukdom där många av symtomen uppträder tidigt i barndomen och består i vuxen ålder. Ett av de mer allvarliga sätt sjukdomen yttrar sig på är plexiforma neurofibrom (PN). PN är godartade tumörer i perifera nervhöljet, som kan förekomma var som helst i kroppen och orsaka svåra symtom.
Koselugo hämmar signaleringsmolekylerna MEK1 och MEK2. Genom att blockera aktiviteten hos dessa hämmar Koselugo cancercellernas delning och överlevnad.
Koselugo är avsett för behandling av PN som ger symtom och som inte kan opereras bort hos barn med neurofibromatos typ 1 i åldern 3 år och uppåt.
TLV bedömer att det relevanta jämförelsealternativet är bästa understödjande behandling.
Det saknas studier där Koselugo ställs mot bästa understödjande behandling. Andra typer av jämförelser visar däremot att behandling med Koselugo leder till en bättre effekt än vad som uppnås med bästa understödjande behandling.
TLV ser flera osäkerheter i den hälsoekonomiska analysen. Osäkerheterna är bland annat att den hälsoekonomiska analysen bygger på en studie med få patienter, relativt kort uppföljningstid och att patienterna som behandlades med Koselugo inte direkt jämfördes inom samma studie med patienter som fick bästa understödjande behandling. Det är också en osäkerhet att den hälsorelaterade livskvaliteten, som ligger till grund för hälsovinsten, mätt i så kallade kvalitetsjusterade levnadsår, inte är uppmätt i studien.
Kostnaden per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår för Koselugo är högre än vad TLV vanligtvis bedömer som rimligt.
Mot denna bakgrund beslutar TLV att Koselugo inte ska ingå i högkostnadsskyddet.
Sidinformation
- Publicerad
- 21 oktober 2022