Bylvay ingår inte i högkostnadsskyddet

Bylvay (odevixibat) för behandling av progressiv familjär intrahepatisk kolestas (PFIC) kommer inte att ingå i högkostnadsskyddet.

Progressiv familjär intrahepatisk kolestas (PFIC) är en grupp sällsynta, genetiska leversjukdomar som drabbar spädbarn samt barn och innebär nedsatt gallsyntes och dess transport till tarmen, vilket gör att gallsyrorna blir kvar i levercellerna. Det kan leda till cirros, leversvikt och död. Vanliga symtom vid PFIC är svår klåda (pruritus), försämrad viktuppgång och tillväxt, gulsot, brist på fettlösliga vitaminer och gallsten.

TLV bedömer att svårighetsgraden för tillståndet PFIC är mycket hög på gruppnivå och att relevant jämförelsealternativ till Bylvay är ingen tilläggsbehandling för patienter som inte är lämpliga för kirurgisk gallavledning, men som får bästa understödjande vård. För patienter där behandling med kirurgisk gallavledning är lämpligt, är detta relevant jämförelsealternativ till Bylvay.

På grund av det höga ansökta priset visar TLV:s analyser att kostnaden per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår för behandling med Bylvay är högre än vad TLV vanligtvis bedömer som rimligt för tillstånd med mycket hög svårighetsgrad.

Mot denna bakgrund beslutar TLV att Bylvay inte ska vara subventionerat och inte ingå i högkostnadsskyddet.

Beslutet fattades den 21 april 2023.