Epidyolex ingår inte i högkostnadsskyddet

Epidyolex (cannabidiol) för behandling av Tublerös skleros (TSC), ingår inte i högkostnadsskyddet. Företaget har inte visat att kostnaden är rimlig i förhållande till den nytta som läkemedlet ger.

Läkemedlet Epidyolex, som innehåller det verksamma ämnet cannabidiol, är avsett att användas som tilläggsbehandling av krampanfall vid tuberös skleroskomplexet (TSC) hos patienter från 2 års ålder.

Tuberös skleros är en medfödd sjukdom som i de flesta fall beror på en nyuppkommen förändring (sjukdomsorsakande variant) i en av två specifika gener. Sjukdomen kännetecknas av tumörliknande förändringar i hjärnan och i flera andra organ, framför allt i njurar, hjärta, ögon, lungor och hud. Symtomen, svårighetsgraden och förloppet varierar mycket mellan olika personer med sjukdomen.

Epidyolex är avsett att användas som en tilläggsbehandling av krampanfall och TLV bedömer att det relevanta jämförelsealternativet är inget tillägg till standardbehandling. TLV bedömer att patientgruppen aktuell för behandling med Epidyolex har ett tillstånd med mycket hög svårighetsgrad.

TLV bedömer att företaget inte har utfört den hälsoekonomiska analysen på ett tillräckligt adekvat sätt vad gäller placeboeffekten, vilket sannolikt leder till en överskattning av den relativa behandlingseffekten över tid. TLV har därför gett företaget möjlighet att komma in med en justerad analys. Den komplettering företaget har lämnat in är dock inte tillräcklig.

Eftersom företaget inte har lämnat in en utredning som TLV anser på ett säkert sätt kan utgöra grunden för ett underlag är TLV:s sammantagna bedömning att företaget inte har visat att kostnaderna för att använda Epidyolex är rimliga. Mot denna bakgrund beslutar TLV att Epidyolex inte ska ingå i högkostnadsskyddet.