Bylvay ingår inte i högkostnadsskyddet

Bylvay, som behandlar ovanliga leversjukdomar, kommer inte att ingå i högkostnadsskyddet.

Progressiv familjär intrahepatisk kolestas (PFIC) är en grupp ovanliga, genetiska leversjukdomar som kännetecknas av ansamling av gallsyror inuti levern. PFIC visar sig oftast i barndomen, förvärras över tid och är bland annat förknippat med svår klåda och behov av levertransplantation. Obehandlad sjukdom kan leda till för tidig död.

Bylvay innehåller den aktiva substansen odevixibat som minskar återupptaget av gallsyror till levern och ökar utsöndringen av gallsyror genom tjocktarmen. På så sätt minskar koncentrationen av gallsyror i blodet. Bylvay klassas som ett särläkemedel.

TLV bedömer att svårighetsgraden för PFIC är mycket hög. PFIC debuterar i unga år och innebär svåra besvär och en mycket förkortad livslängd. Många patienter får inte effekt av tillgänglig behandling, exempelvis klåddämpande läkemedel och galloperation. Operationer som galloperation och levertransplantation innebär också stora risker för komplikationer och för tidig död.

Kliniska studier visar att behandling med Bylvay ger bättre effekt än inget tillägg till bästa understödjande vård när det gäller minskning av koncentrationen av gallsyror i blodet och förbättring av klåda. Däremot är det osäkert i vilken grad Bylvay minskar behovet av galloperation och förlänger tiden till levertransplantation.

TLV:s hälsoekonomiska analyser visar att kostnaden för behandling med Bylvay är väsentligt högre än vad TLV vanligtvis accepterar för tillstånd med mycket hög svårighetsgrad. En så hög kostnad för användning av Bylvay är inte rimlig.

Mot denna bakgrund beslutar TLV att Bylvay inte ska ingå i högkostnadsskyddet.