Skyclarys ingår inte i högkostnadsskyddet

Skyclarys, hårda kapslar (omaveloxolon), som behandlar Friedreichs ataxi kommer inte att ingå i högkostnadsskyddet.

Friedreichs ataxi är en ärftlig, fortskridande och sällsynt neurologisk sjukdom som kännetecknas av balanssvårigheter och nedsatt koordination, så kallad ataxi. Hjärtmuskeln påverkas ofta, vilket medför att många med sjukdomen får hjärtsvikt.

Skyclarys innehåller det verksamma ämnet omaveloxolon. Hur omaveloxolon verkar är inte helt klarlagt, men läkemedlet har visat sig binda till ett protein som påverkar aktiviteten hos Nrf2. Nrf2 är involverat i cellens försvar mot oxidativ stress, ett tillstånd som kan skada celler i kroppen och har en skyddande roll mot neurodegenerativa sjukdomar. Hos patienter med Friedreichs ataxi är Nrf2-aktiviteten nedsatt, Skyclarys aktiverar Nrf2 så att det kan hantera oxidativ stress.

TLV bedömer att svårighetsgraden för Friedreichs ataxi är mycket hög. Sjukdomen debuterar vanligtvis vid 10 till 15 års ålder. Sjukdomen påverkar successivt allt fler grovmotoriska, finmotoriska, kognitiva, beteendemässiga och språkliga förmågor. De flesta patienter är rullstolsburna tio år efter sin diagnos. Under sjukdomsförloppet tillkommer ofta fler symtom från olika organsystem, såsom hjärtsvikt med risk för förmaksflimmer och stroke, liksom diabetes. Behandlingsalternativ saknas och patientens förväntade livslängd är kraftigt förkortad.

TLV bedömer att behandling med Skyclarys har bättre effekt än inget tillägg till bästa understödjande vård avseende minskning av neurologiska symtom uppmätt med mFARS-skalan. Denna skala mäter påverkan på funktionsförmågor som typiskt försämras vid Friedreichs ataxi, inklusive tal- och sväljförmåga, koordination av armar och ben samt förmåga att gå, stå och sitta upprätt.

Den hälsoekonomiska analysen visar att kostnaden för behandling med Skyclarys är väsentligt högre än vad TLV vanligtvis accepterar för tillstånd med mycket hög svårighetsgrad. TLV har därför bedömt att en så pass hög kostnad för användning av Skyclarys inte är rimlig.

Mot denna bakgrund beslutar TLV att Skyclarys inte ska ingå i högkostnadsskyddet.