Fabhalta ingår inte i högkostnadsskyddet

Fabhalta (iptakopan) för behandling av blodsjukdomen paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH), ingår inte i högkostnadsskyddet. Företaget har inte visat att kostnaden är rimlig i förhållande till den nytta som läkemedlet ger.

Läkemedlet Fabhalta, som innehåller det verksamma ämnet iptakopan, är avsett för behandling av vuxna patienter med blodsjukdomen paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) när det finns otillräckligt antal röda blodkroppar (hemolytisk anemi) trots behandling i minst tre månader med C5-hämmare som förhindrar att PHN-blodkroppar oavsiktligt förstörs. PNH är en blodsjukdom med varierande symtom och svårighetsgrad. De första symtomen uppträder oftast i vuxen ålder med blodbrist och kraftlöshet, blodproppar och nedsatt njurfunktion. Symtomen kan vara återkommande under perioder. Risken för blodproppar är mycket förhöjd. Sjukdomen har stark negativ påverkan på hälsorelaterad livskvalitet och ökad risk för tidig död.

TLV bedömer att inget tillägg till bästa understödjande behandling är relevant jämförelsealternativ till Fabhalta, eftersom det saknas jämförelsealternativ som är både kliniskt relevanta och kostnadseffektiva. TLV har gett företaget möjlighet att komma in med hälsoekonomiskt underlag där Fabhalta jämförs med inget tillägg till bästa understödjande behandling. Företaget har inte kommit in med något underlag.

Eftersom företaget inte kommit in med någon hälsoekonomisk analys som jämför Fabhalta med relevant jämförelsealternativ är TLV:s sammantagna bedömning att företaget inte har visat att kostnaderna för att använda läkemedlet är rimliga.

Mot denna bakgrund beslutar TLV att Fabhalta inte ska ingå i högkostnadsskyddet.

Beslutet gäller från 22 maj 2025.