Livmarli ingår inte i högkostnadsskyddet

Livmarli (maralixibat) för behandling av klåda orsakad av att gallsyror samlas i levern (gallstas) hos patienter med Alagilles syndrom kommer inte att ingå i högkostnadsskyddet.

Alagilles syndrom är ett ovanligt, ärftligt syndrom som kan påverka flera organ. Det är vanligt att personer med syndromet har kronisk leversjukdom med gulsot och besvärande klåda till följd av att gallsyror samlas i levern, även kallat gallstas.

Livmarli innehåller den aktiva substansen maralixibat som minskar återupptaget av gallsyror från tarmen till levern och ökar utsöndringen av gallsyror via tjocktarmen. På så vis minskar koncentrationen av gallsyror i blodet. Livmarli klassas som ett särläkemedel.

TLV bedömer att svårighetsgraden för det aktuella tillståndet är mycket hög. Klådan visar sig oftast i spädbarnsåldern, förvärras vanligen med åldern och leder till sömnsvårigheter och påverkan på skolgång och arbete. Många patienter får inte effekt av de klådstillande läkemedel som används idag. Levertransplantation kan därför bli aktuellt för en stor andel av patienterna, många gånger i tidig barndom, och en sådan operation medför en ökad risk att dö. Även utan levertransplantation har patientgruppen en förhöjd risk för tidig död.

TLV bedömer att inget tillägg till bästa understödjande vård är relevant jämförelsealternativ till Livmarli. TLV bedömer också att Livmarli har en bättre effekt än jämförelsealternativet när det gäller förändring av koncentrationen av gallsyror i blodet och klåda. Det är dock osäkert i vilken utsträckning Livmarli påverkar utvecklingen av den underliggande leversjukdomen och skjuter upp eller minskar behovet av levertransplantation.

Slutligen bedömer TLV att det är rimligt att acceptera en högre kostnad än vad myndigheten vanligtvis gör för tillstånd med mycket hög svårighetsgrad. Bedömningen beror på att klåda orsakad av gallstas är ett mycket sällsynt hälsotillstånd, förutom att det har mycket hög svårighetsgrad, och att behandling med Livmarli bedöms ge en meningsfull patientnytta.

TLV:s hälsoekonomiska analyser visar dock att kostnaden för behandling med Livmarli är väsentligt högre än vad TLV bedömer vara rimlig. Med anledning av detta beslutar TLV att Livmarli inte ska ingå i högkostnadsskyddet.