Piasky ingår inte i högkostnadsskyddet

Piasky (krovalimab) för behandling av blodsjukdomen paroxysmal nokturnal hemoglobinuri kommer inte att ingå i högkostnadsskyddet.

Paroxysmal nokturnal hemoglobinuri (PNH) är en blodsjukdom med varierande symtom och svårighetsgrad som orsakas av en icke-ärftlig genförändring. För patienter med hög sjukdomsaktivitet är sjukdomen förknippad med smärta, svår trötthet, problem med att svälja samt erektil dysfunktion hos manliga patienter. Tillståndet är även förknippat med kraftigt förkortad livslängd. TLV bedömer att svårighetsgraden är mycket hög på gruppnivå. I Sverige finns omkring 45–60 patienter med en svårare form av PNH.

Piasky ges till patienter med sönderfall av röda blodkroppar (hemolys) och symtom på hög sjukdomsaktivitet samt till patienter som har varit stabila under behandling med ett annat läkemedel med samma verkan som Piasky (C5-hämmare) i minst sex månader. Den aktiva substansen i Piasky, krovalimab, är en monoklonal antikropp (ett slags protein) som utformats för att binda till komplementproteinet C5 i ”komplementsystemet”, som är en del av kroppens immunförsvar. Hos patienter med PNH är komplementproteinerna överaktiva och skadar patienternas egna celler. Genom att blockera C5 hindrar krovalimab komplementproteinerna från att skada cellerna, särskilt de röda blodkropparna, och hjälper på så sätt till att lindra symtomen på sjukdomen.

TLV bedömer att inget tillägg till bästa understödjande behandling är relevant jämförelsealternativ till Piasky, eftersom det saknas jämförelsealternativ som är både kliniskt relevanta och kostnadseffektiva. TLV bedömer också, baserat på en indirekt jämförelse, att krovalimab har bättre effekt än inget tillägg till bästa understödjande behandling.

Baserat på att PNH är ett mycket sällsynt hälsotillstånd med mycket hög svårighetsgrad samt att Piasky bedöms ge en kliniskt relevant patientnytta bedömer TLV att det är rimligt att acceptera en högre kostnad än vad TLV vanligtvis gör för tillstånd med mycket hög svårighetsgrad. TLV:s hälsoekonomiska analyser visar dock att kostnaden för behandling med Piasky är väsentligt högre än vad TLV bedömer vara rimlig.

Mot denna bakgrund beslutar TLV att Piasky inte ska ingå i högkostnadsskyddet.