Kuvan ingår i högkostnadsskyddet med begränsning

Kuvan (sapropterin) används för behandling av hyperfenylalaninemi (HPA) hos patienter med fenylketonuri (PKU) och ingår i högkostnadsskyddet med begränsning. Begränsningen innebär att Kuvan subventioneras för patienter med PKU som svarar på behandling med Kuvan och som inte har fått tillräcklig effekt av diet.

PKU är en ärftlig sjukdom som beror på att aminosyran fenylalanin inte kan omvandlas till aminosyran tyrosin, vilket leder till en ansamling av fenylalanin i kroppen. Detta kan i sin tur leda till allvarlig utvecklingsstörning och/eller förkortad livslängd. Det finns ungefär 330 patienter med PKU i Sverige idag.

Behandling av PKU består av en proteinfattig, individuellt anpassad och noggrann kost. Fenylalanin är en aminosyra som är nödvändig för att kroppen skall kunna bygga upp egna proteiner, vilket gör det omöjligt att helt utesluta proteiner ur kosten. Målet med kostbehandlingen är därför att äta tillräckligt mycket protein utan att få för hög koncentration av fenylalanin i blodet. För att undvika brist på övriga aminosyror ges patienter en aminosyralösning som inte innehåller fenylalanin.   

Kuvan har godkänd indikation för behandling av HPA hos patienter med PKU samt patienter med tetrahydrobiopterinbrist (BH4-brist). Företaget har valt att endast lämna in underlag för patienter med PKU. Därmed har TLV enbart utvärderat denna indikation.

Idag saknas behandlingsalternativ för patienter med PKU som inte svarar tillräckligt på behandling med diet. TLV bedömer att Kuvan är en tilläggsbehandling till diet. För patienter där proteinfattig kost inte är tillräcklig och som svarar på behandling med Kuvan kan behandlingen med Kuvan vara väsentlig för att uppnå en normal utveckling och livslängd.

TLV har haft trepartsöverläggningar med företaget och landstingen. Inom ramen för dessa överläggningar har företaget och landstingen träffat en sidoöverenskommelse om riskdelning som har utgjort en del av TLV:s beslutsunderlag. Sidoöverenskommelsen innebär att företaget och landstingen delar på kostnaderna för de osäkerheter som finns kring behandlingseffekten av Kuvan. Denna sidoöverenskommelse minskar kostnaderna för osäkerhet och medför att osäkerheterna kan accepteras.

Sammantaget bedömer TLV att för en begränsad grupp patienter är kostnaden rimlig i förhållande till nyttan som behandlingen ger. Mot denna bakgrund beslutar TLV att Kuvan ska subventioneras och ingå i högkostnadsskyddet med begränsning och uppföljningsvillkor.

Subventionen av Kuvan tidsbegränsas till och med den 31 oktober 2019 för att kunna utvärdera användningen av Kuvan utifrån begränsningen.

Beslutet gäller från och med den 1 november 2017.

Publicerad 31 oktober 2017

Öppettider

Måndag- fredag
09:00 - 16:00.

Växel: 09:00 -16:00.
Registratur:  09:00 -15:00.

 

Kontakt

Telefon växel: 08 - 568 420 50

Fax:
08 568 420 99

http://www.tlv.se/länk till annan webbplats, öppnas i nytt fönster

Besöksadress
Fleminggatan 18
112 26 Stockholm


Postadress
Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket
Box 225 20
104 22 Stockholm

Fakturaadress:
TLV
FE 909
838 74 Frösön


Organisationsnummer:
202 100 - 5364

 

Följ TLV

Följ på twitter

Följ på LinkedIn