Translarna ingår i högkostnadsskyddet till och med 30 juni 2022

Translarna (ataluren) för behandling av patienter med Duchennes muskeldystrofi som har en specifik genförändring ingår i högkostnadsskyddet med begränsad subvention från och med den 1 maj 2019 till och med den 30 juni 2022. Begränsningen innebär att läkemedlet endast subventioneras för patienter med Duchennes muskeldystrofi som har bibehållen gångförmåga.

Duchennes muskeldystrofi karaktäriseras av tilltagande muskelsvaghet och tidig förlust av gångförmågan. Patienterna får med tiden behov av rullstol och andningshjälp. Sjukdomen leder till för tidig död.

Translarna som innehåller den aktiva substansen ataluren är avsett för behandling av Duchennes muskeldystrofi, som orsakas av en så kallad nonsensmutation i dystrofingenen (nmDMD), hos patienter med bibehållen gångförmåga som är två år och äldre. Det är ungefär 25 patienter i Sverige som har denna genförändring och cirka hälften av dessa patienter har bibehållen gångförmåga.

Translarna har utvärderats i två placebokontrollerade kliniska studier där det bland annat har studerats hur långt en patient kan gå på sex minuter. Studierna har inte uppvisat statistiskt säkerställda resultat på den längd patienten kan gå på sex minuter. TLV bedömer dock att Translarna sannolikt har en fördelaktig effekt på muskelfunktionen vilket är till nytta för patienterna. Effekten av Translarna är dock fortfarande osäker och ytterligare data behövs för en säkrare bedömning.

Patienterna får idag vad man kallar för bästa tillgängliga vård vilket innebär behandling med så kallade kortikosteroider och annan stödjande symptomlindrande behandling. TLV bedömer att bästa tillgängliga vård är det mest relevanta jämförelsealternativet eftersom Translarna ska läggas till övrig vård.

TLV bedömer att kostnaden för att behandla patienter som har bibehållen gångförmåga med Translarna är rimlig. Om Translarna används efter att patienten förlorat gångförmågan ökar kostnaderna markant. Därför ingår Translarna enbart i högkostnadsskyddet för patienter med bibehållen gångförmåga.

I beslutet har TLV bland annat vägt in sjukdomens svårighetsgrad och antalet patienter samt behovet av nya behandlingar vid Duchennes muskeldystrofi. Därför accepterar TLV en högre kostnad för Translarna än vad TLV vanligtvis gör vid tillstånd med mycket hög svårighetsgrad.

Subventionen av Translarna är tidsbegränsad och förenad med uppföljningsvillkor bland annat kring effekt. För att kunna göra en ny utvärdering av effekten av Translarna utifrån pågående kliniska studier är tidsbegränsningen satt till den 30 juni 2022. Tidsbegränsningen är också till för att utvärdera om den begränsade subventionen följs.

Sidoöverenskommelse

TLV har haft trepartsöverläggningar med företaget och regionerna. Trepartsöverläggningarna har resulterat i att företaget och regionerna enats om att teckna en sidoöverenskommelse som utgör en del av TLV:s beslutsunderlag. Sidoöverenskommelsen medför att kostnaden för att använda Translarna minskar.

Beslutet gäller från och med den 1 maj 2019.