TLV utökar inte Hemlibras nuvarande subvention

Hemlibra (emicizumab) används för förebyggande behandling av blödningsepisoder hos patienter med blödarsjuka, hemofili A, med inhiberande antikroppar mot faktor VIII och svår hemofili A utan inhiberande antikroppar.

Hemofili A, är en sjukdom där blodets förmåga att levra sig saknas eller är nedsatt. Sjukdomen orsakas av brist på koagulationsfaktor VIII som är nödvändigt för att blodet ska kunna koagulera och därmed stoppa en blödning hos patienten. Obehandlad sjukdom kan leda till spontana blödningar, förstörda leder och kraftigt förkortad livslängd. Patienter med hemofili A behandlas normalt med faktor VIII-läkemedel men cirka 30 procent av patienterna utvecklar antikroppar mot faktor VIII, så kallade inhibitorer, som hindrar faktor VIII-läkemedlet från att fungera. Vid en låg halt antikroppar i blodet kan patienterna behandlas med en ökad dos av faktor VIII-läkemedel, så kallad induktion av immuntoleransbehandling, ITI.

Hemlibra ingår sedan hösten 2018 i högkostnadsskyddet för behandling av patienter vars inhibitorutveckling inte hävts genom upprepade ITI-behandlingar. Företaget har kommit in med underlag för de patientgrupper inom den godkända indikationen som inte ingår i högkostnadsskyddet.

TLV bedömer att förebyggande behandling med Hemlibra inte är sämre än förebyggande behandling med faktor VIII-läkemedel för patienter med svår hemofili A.

Företaget har kommit in med underlag för fyra patientgrupper;

• patienter med hemofili A och inhibitorer som går att häva med hjälp av ITI,
• patienter med svår hemofili A utan inhibitorer,
• patienter med svår hemofili A och hög dos förebyggande behandling med faktor VIII-läkemedel samt
• patienter med svår hemofili A som har svårigheter att ta infusioner med faktor VIII-koncentrat

För alla fyra patientgrupperna bedömer TLV att behandling med faktor VIII-läkemedel är relevant jämförelsealternativ dock skiljer sig doseringen åt mellan grupperna.

TLV har haft trepartsöverläggningar med företaget och landstingen.

Samtliga av TLV:s analyser visar att behandling med Hemlibra skulle innebära högre kostnader än behandling med faktor VIII-läkemedel för dessa patientgrupper. TLV bedömer därför att kostnaden för behandling med Hemlibra inte är rimlig för någon av de fyra patientgrupperna.

TLV beslutar att Hemlibra ska kvarstå i högkostnadsskyddet med oförändrad subventionsstatus.