TLV logotyp

Kuvan fortsätter att ingå i högkostnadsskyddet med begränsning

Kuvan (sapropterin) för behandling av förhöjda nivåer av fenylalanin hos patienter med fenylketonuri (PKU) ingår fortsatt i högkostnadsskyddet med begränsad subvention. Begränsningen innebär att Kuvan subventioneras för en begränsad grupp patienter med PKU som svarar på behandling med Kuvan.

Kuvan har idag ett tidsbegränsat subventionsbeslut som upphör att gälla den 31 oktober 2019. Företaget har därför kommit in med en nyansökan till TLV.

PKU är en ärftlig sjukdom som innebär att aminosyran fenylalanin inte kan omvandlas till aminosyran tyrosin, vilket leder till en ansamling av fenylalanin i kroppen. Fenylalanin är en aminosyra som är nödvändig för att kroppen skall kunna bygga upp egna proteiner. Detta kan i sin tur leda till allvarlig kognitiv störning och/eller förkortad livslängd. Det finns ungefär 330 patienter med PKU i Sverige idag.

Grundbehandlingen av PKU innebär att mängden protein i maten begränsas genom en strikt diet. Målet med dietbehandlingen är att bibehålla rimliga nivåer av fenylalanin i blodet.

Kuvan är avsett för behandling av förhöjda nivåer av fenylalanin hos patienter med PKU samt patienter med så kallad tetrahydrobiopterinbrist (BH4-brist) som har visat sig svara på sådan behandling. Företaget har även denna gång valt att endast lämna in underlag för patienter med PKU. Därmed har TLV enbart utvärderat behandling för patienter med PKU.

TLV har tidigare bedömt att en livslång diet med kontrollerat proteinintag utgör grundbehandlingen och att Kuvan utgör en tilläggsbehandling till diet.

För en begränsad grupp patienter med genetiska förutsättningar som svarar på behandling med Kuvan bedöms effekten vara god. TLV bedömer dock fortfarande att osäkerheterna i den hälsoekonomiska analysen är stora.

Trepartsöverläggningar har tidigare ägt rum mellan TLV, landstingen och företaget. Dessa resulterade i en sidoöverenskommelse, vilken företaget och landstingen nu har kommit överens om att förlänga till och med den sista oktober 2020. Detta innebär att kostnaden för användning minskar.
Med hänsyn tagen till sidoöverenskommelsen bedömer TLV att för en begränsad grupp patienter är kostnaden rimlig i förhållande till nyttan som behandlingen ger.

Företaget ska senast den 1 september 2021 redovisa nya uppgifter över vilka patienter som behandlas med Kuvan. Mot denna bakgrund beslutar TLV att Kuvan ska subventioneras och ingå i högkostnadsskyddet med begränsning och uppföljningsvillkor.

Beslutet gäller från och med den 1 november 2019.

Publicerad 07 oktober 2019

Öppettider

Måndag- fredag
09:00 - 16:00.

Växel: 09:00 -16:00.
Registratur:  09:00 -15:00.

 

Kontakt

Telefon växel: 08 - 568 420 50


E-post: registrator@tlv.se

Besöksadress
Fleminggatan 18
112 26 Stockholm


Postadress
TLV
Box 225 20
104 22 Stockholm

Fakturaadress:
TLV
FE 909
838 74 Frösön


Organisationsnummer:
202 100 - 5364


Följ TLV