Vyndaqel 61 mg ingår i högkostnadsskyddet med begränsning

Vyndaqel (tafamidis) i styrkan 61 mg ingår i högkostnadsskyddet med begränsad subvention. Begränsningen innebär att användningen av läkemedlet endast är subventionerad vid behandling av patienter som har förvärvad så kallad transtyretinamyloidos eller vid behandling av patienter som har ärftlig transtyretinamyloidos utan betydande sjukdomssymtom från andra organ än hjärtat.

Vyndaqel 61 mg används för behandling av vuxna patienter med sjukdomen transtyretinamyloidos där sjukdomen lett till skador på hjärtmuskeln, så kallad kardiomyopati. Sjukdomen TTR-amyloidos orsakas av skadlig inlagring av proteinet transtyretin (förkortas TTR) i kroppens vävnader. När TTR lagras i kroppens vävnader kan skador på hjärtat uppstå som minskar hjärtats pumpförmåga, även kallat kardiomyopati.

TTR-amyloidos med kardiomyopati kan ge upphov till hjärtflimmer (arytmi) och hjärtsvikt. Sjukdomen finns i en sällsynt ärftlig form och en något mer vanlig förvärvad form där orsaken till varför sjukdomen uppstår är okänd. För patienter med den förvärvade sjukdomsformen är hjärtpåverkan det huvudsakliga symtomet medan patienter med den ärftliga sjukdomsformen ofta har mer eller mindre allvarliga symtom från exempelvis nerver eller mag-tarmkanalen. Patienter med sjukdomen svarar dåligt på många vanliga hjärtsviktsbehandlingar och tillståndet är kroniskt med en gradvis försämrad fysisk förmåga, minskad livskvalitet och för tidig död.

Vyndaqel 61 mg har i en studie med patienter med TTR-amyloidos visats ha bättre effekt än placebo när det gäller dödlighet och antal sjukhusinläggningar och till följd av hjärt-kärlhändelser. Vidare har Vyndaqel 61 mg visats ha bättre effekt än placebo på att bromsa att sjukdomen förvärras. Detta har visats i tester av gångförmåga och när patienterna själva skattat hälsostatus och livskvalitet. Studieresultaten pekar också på att behandlingen har bäst effekt om den påbörjas tidigt i sjukdomsförloppet innan hjärtsvikten blivit för svår.

Studien har endast ett fåtal studiedeltagare med betydande sjukdomssymtom från andra organ än hjärtat och företaget har inte på annat sätt visat läkemedlets effekt i denna patientgrupp. TLV bedömer därför att det inte går att utvärdera nyttan i förhållande till kostnaden för användning av läkemedlet hos dessa patienter. Därmed är Vyndaqel 61 mg inte subventionerat för denna patientgrupp.

TLV har haft trepartsöverläggningar med företaget och regionerna. Inom ramen för dessa överläggningar har företaget och regionerna tecknat en sidoöverenskommelse för Vyndaqel 61 mg som innebär att behandlingskostnaderna för läkemedlet minskar. Denna sidoöverenskommelse är en del av TLV:s beslutsunderlag.
Med hänsyn tagen till sidoöverenskommelsen bedömer TLV att kostnaden i förhållande till nyttan inte har visats vara rimlig för hela Vyndaqel 61 mg:s godkända användningsområde. Däremot bedömer TLV att kostnaden i förhållande till nyttan är rimlig för en begränsad grupp patienter.

Beslutet gäller från och med den 1 september 2021.

För vårdpersonal

Den fullständiga subventionsbegränsningen för Vyndaqel 61 mg lyder:
Subventioneras endast vid behandling av vuxna med kardiomyopati samt: 1) ATTRwt (förvärvad sjukdom) eller 2) ATTRv (ärftlig sjukdom) utan betydande amyloidossymtom från andra organ än hjärtat. Dessa patienter med ATTRwt eller ATTRv ska ha symtomgivande hjärtsvikt, ventrikulär septumtjocklek större än 12 millimeter på ekokardiografi eller tecken på ökad volymsbelastning i hjärtat som lett till behov av diuretika. Ovan nämnda användning subventioneras endast vid förskrivning av specialist inom kardiologi med särskild kunskap inom området.