Givlaari ingår i högkostnadsskyddet med begränsning

Givlaari (givosiran) ingår i högkostnadsskyddet med begränsad subvention för att minska attacker hos patienter med akut hepatisk porfyri (AHP) hos vuxna och ungdomar från 12 års ålder.

Akut hepatisk porfyri (AHP) är ett samlingsnamn för ärftliga sjukdomar som beror på en medfödd störning i leverns tillverkning av molekylen hem och som kan leda till akuta smärtsamma attacker med symtom från buken och nervsystemet. En akut porfyriattack behandlas oftast på sjukhus där behandlingen är inriktad på att häva attacken, genom att behandla med glukos och substansen hemin, och lindra smärtan. Svårt sjuka patienter med akut hepatisk porfyri får återkommande porfyriattacker. Begränsningen innebär att Givlaari endast subventioneras för patienter med svår sjukdom och återkommande attacker.

Givlaari ges som en injektion under huden och används för att minska frekvensen av attacker hos patienter med AHP. De patienter som kommer att behandlas med Givlaari har en svår sjukdomsbild med återkommande attacker samt att dessa attacker antas leda till att patienterna läggs in på sjukhus. För dessa patienter bedömer TLV att svårighetsgraden är hög.

TLV bedömer att inget tillägg till bästa understödjande behandling (som inkluderar behandling med hemin vid attack) är relevant jämförelsealternativ.

TLV bedömer att behandling med Givlaari har bättre effekt jämfört med inget tillägg till bästa understödjande behandling när det gäller att minska antalet attacker per år. Den kliniska studien visar att behandling med Givlaari leder till en sänkning av den årliga attackfrekvensen jämfört med inget tillägg till bästa understödjande behandling under den sex månader långa placebokontrollerade studieperioden. Behandlingsresultatet med Givlaari bibehålls i åtminstone tre år med fortsatt behandling.

TLV har haft trepartsöverläggningar med företaget och regionerna. Inom ramen för dessa överläggningar har företaget och regionerna tecknat en sidoöverenskommelse för Givlaari som innebär att behandlingskostnaderna för Givlaari minskar. Denna sidoöverenskommelse är en del av TLV:s beslutsunderlag.

Med hänsyn tagen till innehållet i sidoöverenskommelsen är TLV:s samlade bedömning att kostnaden för behandling med Givlaari är rimlig i förhållande till nyttan hos vuxna och ungdomar från 12 års ålder med svår sjukdomsbild och minst fyra sjukdomsrelaterade attacker som krävt sjukhusinläggning de senaste 12 månaderna.

Beslutet gäller från och med den 1 juli 2022.