Siklos ingår i högkostnadsskyddet med begränsning

Siklos (hydroxikarbamid) ingår i högkostnadsskyddet med begränsad subvention. Begränsningen innebär att läkemedlet subventioneras endast som förebyggande behandling av återkommande smärtsamma vasoocklusiva kriser inklusive bröstsyndrom hos patienter äldre än 2 år med symtomatiskt sicklecellsyndrom vars dagliga dosbehov av hydroxyurea understiger 500 mg.

Sicklecellsjukdom är en ärftlig sjukdom som orsakas av en förändring i hemoglobinstrukturen. Den förändrade strukturen leder till en formförändring av de röda blodkropparna som då klumpar ihop sig och orsakar tilltäppning av blodkärlen (kärlocklusion). Detta ger upphov till syrebrist och ett akut smärttillstånd kallat kärlocklusiv kris som kan drabba ett flertal organ i kroppen. Smärtorna i bröstet uppträder ofta i kombination med andningsbesvär och nedsatt syresättning och benämns akut bröstsyndrom.

Siklos tabletter innehåller den aktiva substansen hydroxikarbamid som även kallas för hydroxyurea (HU). Medlet motverkar formförändringen av de röda blodkropparna. Läkemedel innehållande HU finns i dagsläget inom läkemedelsförmånerna i kapselform och utgör den vanligaste förebyggande behandlingen vid sicklecellsjukdom. TLV bedömer att generiskt HU i kapselform utgör relevant jämförelsealternativ till Siklos tabletter.

En studie som observerade patienter som bytte behandling från HU i kapselform till Siklos tabletter visade att bytet medför minskad risk för kärlocklusiva kriser, akut bröstsyndrom samt reducerar antalet sjukhusinläggningsdagar. Ett byte från generiskt HU i kapselform till Siklos skulle därmed kunna innebära kostnadsbesparingar för samhället. TLV bedömer dock att resultatet av denna studie bör tolkas med stor försiktighet då den är observationell och därmed är känslig för inverkan av så kallade störfaktorer. TLV bedömer samtidigt att det råder ett behov av större sortimentsbredd i form av alternativa beredningsformer/styrkor av HU främst för patienter med låg kroppsvikt vars dagliga dosbehov av hydroxyurea understiger 500 mg.

Mot denna bakgrund beslutar TLV att Siklos tabletter subventioneras och ingår i högkostnadsskyddet endast som förebyggande behandling av återkommande smärtsamma vasoocklusiva kriser inklusive bröstsyndrom hos patienter äldre än 2 år som lider av symtomatiskt sicklecellsyndrom vars dagliga dosbehov av hydroxyurea understiger 500 mg.

Beslutet gäller från och med den 19 november 2022.