Scemblix ingår i högkostnadsskyddet med begränsning

Scemblix (asciminib) filmdragerade tabletter (40 och 20 mg) ingår i högkostnadsskyddet med begränsad subvention. Begränsningen innebär att Scemblix endast ingår i högkostnadsskyddet för vuxna patienter med så kallad Philadelphia-kromosompositiv kronisk myeloisk leukemi i kronisk fas (Ph+ KML-CP), utan känd BCR-ABL1 T315I-mutation, som tidigare behandlats med två eller flera tyrosinkinashämmare och för vilka behandling med nilotinib eller bosutinib inte är lämplig.

KML är en sällsynt form av blodcancer. Centralt för cancerns tillväxt är ofta förekomst av en så kallad fusionsgen, BCR-ABL1, som ger upphov till ett överaktivt enzym.

Scemblix är en behandling för vuxna patienter med kronisk myeloisk leukemi i kronisk fas med förekomst av en viss typ av kromosomavvikelse, Philadelphiakromosom, och som tidigare behandlats med två eller flera så kallade tyrosinkinashämmare. Subventionsansökan avser en begränsad patientgrupp inom det godkända användningsområdet, nämligen patienter utan känd BCR-ABL1 T315I-mutation.

TLV bedömer att svårighetgraden för denna patientgrupp är hög

TLV bedömer, liksom företaget, att bosutinib (Bosulif) utgör relevant jämförelsealternativ till behandling med Scemblix. Därutöver anser TLV att även nilotinib (Tasigna) och ponatinib (Iclusig) utgör relevanta jämförelsealternativ till Scemblix.

Utifrån befintligt underlag bedömer TLV att Scemblix har en effektfördel jämfört med bosutinib och nilotinib. Effekten av Scemblix bedöms i nuläget som jämförbar med effekten av ponatinib.

TLV ser flera osäkerheter i den hälsoekonomiska modellen där Scemblix jämförs med Bosulif respektive Tasigna. Osäkerheterna ligger i att överlevnad i modellen inte baseras på data från studien med Scemblix och att det finns risk att tid på behandling med Bosulif och Tasigna underskattas i modellen. Osäkerheterna beror även på att modellen är känslig för antaganden om läkemedelskostnader och efterföljande behandling.

Kostnaden per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår för Scemblix jämfört med Bosulif respektive Tasigna är högre än vad TLV vanligtvis bedömer som rimligt för sjukdomar med hög svårighetsgrad. Eftersom effekten av Scemblix bedöms vara jämförbar med effekten av Iclusig gör TLV en kostnadsjämförelse mellan Scemblix och Iclusig. Resultatet visar att kostnaden för Scemblix är lägre än kostnaden för Iclusig.

Mot denna bakgrund beslutar TLV att Scemblix ska subventioneras och ingå i högkostnadsskyddet med begränsning till behandling av vuxna patienter med Philadelphia-kromosompositiv kronisk myeloisk leukemi i kronisk fas (Ph+ KML-CP), utan känd BCR-ABL1 T315I-mutation, som tidigare behandlats med två eller flera tyrosinkinashämmare och för vilka behandling med nilotinib eller bosutinib inte är lämplig.

Beslutet gäller från och med den 24 mars 2023.