Ny beredningsform av Sapropterin Dipharma ingår i högkostnadsskyddet

En ny form av läkemedlet Sapropterin Dipharma (sapropterin) ingår nu i högkostnadsskyddet för läkemedel, men bara för vissa patienter. Läkemedlet används bland annat för behandling av en ärftlig ämnesomsättningssjukdom (fenylketonuri, PKU).

Sapropterin Dipharma ingår sedan tidigare i högkostnadsskyddet som lösliga tabletter. Den nya beredningsformen av Sapropterin Dipharma är ett pulver förpackat i en dospåse. Både den lösliga tabletten och pulvret från dospåsen ska lösas upp i vatten.

Läkemedlet används bland annat för att behandla PKU. PKU är en sjukdom som finns hos både barn och vuxna och gör det svårt för kroppen att bryta ner aminosyran fenylalanin. Aminosyran finns i maten vi äter och är nödvändig för att kroppen ska kunna tillverka proteiner. För höga nivåer av fenylalanin i blodet är skadligt för hjärnan och nervsystemet.

Begränsningar för subvention

Det finns vissa begränsningar för subvention av läkemedel som innehåller sapropterin, vilket innebär att läkemedlen bara ingår i högkostnadsskyddet för vissa patienter.

Läkemedel med sapropterin, ett ämne som hjälper kroppen att bryta ner fenylalanin, fungerar inte tillräckligt bra för alla patienter med PKU. Därför subventioneras Sapropterin Dipharma endast för patienter med PKU som visar ett positivt resultat på ett särskilt test med sapropterin när de börjar behandlingen. Testet visar om nivåerna av fenylalanin i patientens blod sjunker tillräckligt mycket efter en viss behandlingstid. Subventionen gäller också för patienter med PKU som redan behandlas med sapropterin och har en stabil och varaktig kontroll över sin ämnesomsättning. Detta innebär att nivåerna av fenylalanin i patientens blod har varit stabila under en längre tidsperiod. Dessa begränsningar gäller för alla läkemedel som för närvarande ingår i högkostnadsskyddet och som innehåller sapropterin.

Jämförelse med andra läkemedel

Förutom Sapropterin Dipharma, löslig tablett, finns två andra läkemedel med samma beredningsform som innehåller sapropterin och som ingår i högkostnadsskyddet. Dessa tre läkemedel har styrkan 100 mg. De lösliga tabletterna kan bytas ut mot varandra på apotek, vilket betyder att de är medicinskt likvärdiga. TLV anser att kostnaden för dessa lösliga tabletter är relevant att jämföra med kostnaden för den nya pulverformen av Sapropterin Dipharma, vid behandling av patienter med PKU.

Kostnads- och effektbedömning

TLV:s jämförelse visar att när samma dos används så är kostnaden för läkemedlet densamma oavsett om det är i form av pulver eller lösliga tabletter. Effekten och säkerheten är likvärdig mellan de två beredningsformerna av sapropterin. Därför anser TLV att kostnaden för att använda Sapropterin Dipharma som pulver är rimlig.

Beslut

TLV har beslutat att Sapropterin Dipharma i form av pulver till oral lösning, 100 mg och 500 mg, ska ingå i högkostnadsskyddet för läkemedel med de tidigare nämnda begränsningarna. Beslutet gäller från och med den 18 oktober 2024.