Logotyp. Gå till startsidan
Logotyp. Gå till startsidan

Evrysdi ingår i högkostnadsskyddet med begränsning

Evrysdi (risdiplam), för behandling av spinal muskelatrofi, ingår i högkostnadsskyddet med begränsning. Begränsningen innebär att läkemedlet endast subventioneras för behandling av spinal muskelatrofi hos patienter med SMA typ 1, typ 2 eller typ 3.

Spinala muskelatrofier (SMA) är en grupp ärftliga sjukdomar som innebär att motoriska nervceller i mellanhjärnan, förlängda märgen och ryggmärgen bryts ned. Nedbrytningen leder till muskelsvaghet och muskelförtvining så kallad atrofi. SMA förekommer i olika svårighetsgrader. Generellt kan sägas att ju tidigare symtomen visar sig, desto svårare sjukdom. TLV bedömer att sjukdomens svårighetsgrad är hög till mycket hög.

Evrysdi är en behandling som minskar aktuella symtom och saktar ner sjukdomsförloppet. Evrysdi innehåller den aktiva substansen risdiplam som är avsett att behandla spinal muskelatrofi hos patienter med en klinisk diagnos av SMA typ 1, typ 2 eller typ 3 eller patienter med en till fyra så kallade SMN2‑kopior. Evrysdi ges oralt, det vill säga ett läkemedel som tas genom munnen, vilket gör att läkemedlet kan tas i hemmet.

TLV bedömer att det relevanta jämförelsealternativet till Evrysdi är bästa understödjande vård.

TLV bedömer att SMA typ 1-patienter med två kopior av SMN2 som behandlas med Evrysdi lever längre och utvecklar fler motoriska förmågor än motsvarande patienter som endast får bästa understödjande vård. I den kliniska studien ingick inte någon jämförande placebogrupp vilket bidrar till osäkerheter. Resultaten från den kliniska studien av patienter med SMA typ 2 och 3 är också förknippade med flera osäkerheter, bland annat var skillnaden i motorisk förmåga mellan de som behandlades med Evrysdi jämfört mot placebo-gruppen liten. TLV bedömer, i likhet med den europeiska läkemedelsmyndigheten, EMA, att Evrysdi har bättre effekt jämfört med placebo för patienter med SMA typ 2 och patienter med SMA typ 3 som har förlorat gångförmågan. Det är också osäkert om effekten av läkemedlet håller i sig på lång sikt för samtliga patientgrupper eftersom det saknas studiedata efter fyra år.

Inom ramen för möjligheten till överläggning som ges i läkemedelsförmånen, har TLV haft trepartsöverläggningar med företaget och regionerna kring de osäkerheter som är förknippade med underlaget från företaget. Trepartsöverläggningarna har resulterat i en sidoöverenskommelse mellan företaget och regionerna. Sidoöverenskommelsen omfattar all försäljning av Evrysdi inom högkostnadsskyddet från den 1 februari 2025.

Med hänsyn tagen till innehållet i sidoöverenskommelsen är kostnaden i förhållande till nyttan av behandlingen i nivå med det TLV vanligtvis accepterar vid sjukdomar med hög till mycket hög svårighetsgrad för patienter med SMA typ 2 och typ 3. TLV bedömer att patienter med SMA typ 1 ska inkluderas i beslutet med hänsyn till behovs- och solidaritetsprincipen trots att TLV inte har kunnat fastställa att behandlingen är kostnadseffektiv på samma sätt som för patienter med SMA typ 2 och 3.

Mot denna bakgrund beslutar TLV att Evrysdi ska ingå i högkostnadsskyddet för patienter med 5q spinal muskelatrofi (SMA) typ 1, typ 2 och typ 3 från den 1 februari 2025.

Sidinformation


Publicerad
24 januari 2025