Deflazacort XGX Pharma ingår i högkostnadsskyddet med begränsning

Deflazacort XGX Pharma (deflazakort) ingår i högkostnadsskyddet med begränsning från och med den 15 juli 2025. Begränsningen innebär att läkemedlet endast ingår i högkostnadsskyddet för patienter med Duchennes muskeldystrofi som provat men inte tål prednisolon.

Duchennes muskeldystrofi är en ärftlig sjukdom som orsakas av brist på, eller nedsatt funktion av, proteinet dystrofin. Sjukdomen medför en långsamt fortskridande muskelsvaghet och förekommer nästan bara hos pojkar och män. Sjukdomen är obotlig, kronisk och blir gradvis värre.

Deflazakort är en syntetisk glukokortikoid med antiinflammatoriska egenskaper som liknar andra glukokortikoider.

Deflazakort har ett flertal användningsområden. Det användningsområde som är relevant för nuvarande ansökan är Duchennes muskeldystrofi hos patienter 2 år och äldre.

TLV bedömer att för de patienter som inte tål prednisolon finns i klinisk vardag inget annat behandlingsalternativ än deflazakort. TLV bedömer att deflazakort fördröjer sjukdomens fortskridande både med avseende på förlorad gångförmåga och lungfunktion jämfört med ingen behandling. Deflazacort XGX Pharma har sannolikt en lägre kostnad än jämförelsealternativet med hänsyn tagen till de ökade sjukvårdskostnader som sjukdomsförloppet innebär.

Mot denna bakgrund beslutar TLV att deflazakort ska ingå i högkostnadsskyddet med en begränsning som innebär att läkemedlet endast subventioneras för patienter med Duchennes muskeldystrofi som provat men inte tål prednisolon.

Beslutet gäller från och med den 15 juli 2025.