Beyonttra ingår i högkostnadsskyddet med begränsning

Beyonttra (akoramidis) för behandling av transtyreinamyloidos, en sjukdom som har lett till skador på hjärtmuskeln, ingår i högkostnadsskyddet med begränsning. Begränsningen innebär att läkemedlet endast subventioneras för behandling av patienter som har förvärvad transtyretinamyloidos eller vid behandling av patienter som har ärftlig transtyretinamyloidos utan betydande sjukdomssymtom från andra organ än hjärtat.

Beyonttra används för behandling av vuxna patienter med sjukdomen transtyretinamyloidos (TTR-amyloidos) hos vilka sjukdomen lett till skador på hjärtmuskeln, så kallad kardiomyopati.

Sjukdomen orsakas av skadlig inlagring av proteinet transtyretin (förkortas TTR) i kroppens vävnader. När TTR lagras i kroppens vävnader kan skador som minskar hjärtats pumpförmåga uppstå, även kallat kardiomyopati. TTR-amyloidos med kardiomyopati kan ge upphov till hjärtflimmer (arytmi) och hjärtsvikt. Sjukdomen finns i en sällsynt ärftlig form och en något mer vanlig förvärvad form där orsaken till sjukdomen är okänd.

För patienter med den förvärvade sjukdomsformen är hjärtpåverkan ett vanligt symtom, såsom hjärtsvikt med en bevarad pumpförmåga som följd, men hjärtrytmrubbning där hjärtat slår för långsamt och hjärtflimmer förekommer också. Patienter med den ärftliga sjukdomsformen kan också ha hjärtpåverkan men dessa patienter har vanligen mer eller mindre allvarliga symtom från exempelvis nerver eller mag-tarmkanalen. Patienter med sjukdomen svarar dåligt på många vanliga hjärtsviktsbehandlingar och tillståndet är kroniskt med en gradvis försämrad fysisk förmåga, minskad livskvalitet och för tidig död.

TLV bedömer att Vyndaqel 61 mg är ett relevant jämförelsealternativ till Beyonttra som används till samma patienter. TLV bedömer att Beyonttra har jämförbar effekt med Vyndaqel 61 mg avseende dödlighet och sjukhusinläggning orsakad av hjärt- och kärlhändelse.

TLV har haft trepartsöverläggningar med företaget och regionerna. Inom ramen för överläggningarna har företaget och regionerna tecknat en sidoöverenskommelse för Beyonttra som innebär att behandlingskostnaderna för Beyonttra minskar. Sidoöverenskommelsen är en del av TLV:s beslutsunderlag.

TLV:s kostnadsjämförelse visar att behandlingskostnaden för Beyonttra inte överstiger motsvarande kostnad för Vyndaqel 61 mg, med hänsyn tagen till innehållet i sidoöverenskommelserna för Beyonttra och Vyndaqel 61 mg.

TLV bedömer därför att kostnaden för Beyonttra är rimlig.

Mot denna bakgrund beslutar TLV att Beyonttra endast subventioneras för behandling av vuxna med kardiomyopati samt: 1) ATTRwt (förvärvad sjukdom) eller 2) ATTRv (ärftlig sjukdom) utan betydande amyloidossymtom från andra organ än hjärtat. Patienter med ATTRwt eller ATTRv ska ha symtomgivande hjärtsvikt, ventrikulär septumtjocklek större än 12 millimeter på ekokardiografi eller tecken på ökad volymsbelastning i hjärtat som lett till behov av diuretika. Ovan nämnda användning subventioneras endast vid förskrivning av specialist inom kardiologi med särskild kunskap inom området.

Beslutet gäller från och med den 1 oktober 2025.