Wainzua ingår i högkostnadsskyddet med begränsning

Wainzua (eplontersen) för behandling av Skelleftesjukan hos vuxna patienter med nervskada i stadium 1 eller 2, ingår i högkostnadsskyddet med begränsning från och med den 1 oktober 2025. Begränsningen innebär att läkemedlet endast ingår i högkostnadsskyddet för patienter som har försämrats trots behandling med läkemedel som stabiliserar det skadliga proteinet i kroppen.

Wainzua är ett läkemedel som används vid behandling av ärftlig transtyretinamyloidos (ATTRv-amyloidos), också kallad Skelleftesjukan. Hos patienter med ATTRv-amyloidos cirkulerar ett defekt protein i blodet som kallas transtyretin (TTR) och som lätt bryts sönder. Det sönderbrutna proteinet (TTR-proteinet) klumpar ihop sig och skapar inlagringar som kallas amyloid. Amyloid kan samlas i vävnader på olika ställen i kroppen, bland annat runt nerverna vilket orsaker nervskada (så kallad polyneuropati).

Wainzua innehåller den aktiva substansen eplontersen och verkar genom att minska produktionen av TTR-protein, vilket gör att det bildas en mindre mängd amyloider och lindrar symtomen på ATTRv-amyloidos. Läkemedlet ges till vuxna under de två första stadierna av polyneuropati (stadium 1, när patienten kan gå utan stöd, och stadium 2, när patienten fortfarande kan gå men behöver hjälp).Företagets ansökan om subvention gäller en begränsad patientgrupp som har försämrats trots behandling med en TTR-stabilisator. En TTR-stabilisator, till skillnad från Wainzua, minskar inte mängden av proteinet TTR i kroppen. I stället hjälper den till att hålla proteinet stabilt, så att det inte klumpar ihop sig. TLV bedömer att det relevanta jämförelsealternativet till Wainzua är Amvuttra. Baserat på företagets underlag bedömer TLV jämförbar effekt mellan Wainzua och Amvuttra.

TLV har haft trepartsöverläggningar med företaget och regionerna. Inom ramen för överläggningarna har företaget och regionerna tecknat en sidoöverenskommelse för Wainzua som innebär att behandlingskostnaderna för Wainzua minskar. Även för Amvuttra finns sedan tidigare en sidoöverenskommelse. Sidoöverenskommelser är en del av TLV:s beslutsunderlag.

Vid en jämförelse av kostnader har TLV funnit att kostnaden för användning av Wainzua inte överstiger kostnaden för användning av Amvuttra. TLV bedömer därför att kostnaden för Wainzua är rimlig.

Mot denna bakgrund beslutar TLV att Wainzua ska ingå i högkostnadsskyddet med en begränsning som innebär att läkemedlet endast subventioneras för vuxna patienter med ATTRv-amyloidos med polyneuropati i stadium 1 eller 2 som har försämrats trots behandling med en TTR-stabilisator.

Beslutet gäller från och med den 1 oktober 2025.