Lamzede ingår i högkostnadsskyddet med begränsning

Lamzede (velmanas alfa) för behandling av icke-neurologiska symtom hos patienter med lindrig till medelsvår alfa-mannosidos ingår i högkostnadsskyddet med begränsning. Icke-neurologiska symtom är symptom som inte beror på sjukdoms påverkan på hjärnan och ryggmärgen. Begränsningen innebär att läkemedlet endast subventioneras för patienter som påbörjar behandling med Lamzede före 18 års ålder, samt för vuxna som fortsätter en behandling som inletts före 18 års ålder.

Alfa-mannosidos är en sällsynt, ärftlig, sjukdom som påverkar ämnesomsättningen och orsakas av brist på enzymet alfa-mannosidas. Enzymet hjälper kroppen att bryta ner komplexa sockerarter. När enzymet saknas lagras dessa ämnen i cellerna, vilket kan skada olika organ. Sjukdomen varierar mycket mellan personer, både när den börjar och vilka symptom som uppstår. Oftast visar sjukdomen sig redan i barndomen. Vanliga symtom hos patienter med lindrig och medelsvår alfa-mannosidos är intellektuell funktionsnedsättning, hörsel- och synproblem, muskelsvaghet, nedsatt immunförsvar (kroppen har svårare att försvara sig mot infektioner), svårigheter att samordna rörelser och skelettförändringar som leder till rörelseproblem och smärta. TLV bedömer att svårighetsgraden för det aktuella tillståndet är mycket hög.

Lamzede innehåller den aktiva substansen velmanas alfa som är en biologiskt producerad (rekombinant) form av det mänskliga enzymet alfa-mannosidas. Lamzede används som enzymersättningsterapi, vilket innebär att läkemedlet ersätter eller kompletterar det enzym som kroppen inte själv kan producera.

TLV bedömer att inget tillägg till bästa understödjande vård är relevant jämförelsealternativ. Det beror på att det inte finns några andra kliniskt relevanta läkemedel som kan användas i stället för Lamzede. Lamzede är det enda läkemedel som är godkänt för behandling av sjukdomen alfa-mannosidos. TLV bedömer att Lamzede har en bättre effekt än jämförelsealternativet när det gäller funktionell kapacitet (en individs förmåga att utföra dagliga eller specifika aktiviteter), förmåga att förflytta sig, lungfunktion och immunfunktion. Studierna visar att personer som påbörjar behandlingen före de fyller 18 år får störst förbättring när det gäller effektmått kopplade till förmåga att klara av vardagliga aktiviteter och att kunna förflytta sig.

TLV har i flera regeringsuppdrag utvecklat nya kriterier och metoder för vår bedömning av rimlig kostnad för att öka tillgången på läkemedel för sällsynta sjukdomar. Baserat på att lindrig till medelsvår alfa-mannosidos är ett mycket sällsynt hälsotillstånd med mycket hög svårighetsgrad samt att Lamzede bedöms ge en kliniskt relevant patientnytta, bedömer TLV att det är rimligt att acceptera en högre kostnad än vad TLV vanligtvis gör för tillstånd med mycket hög svårighetsgrad.

TLV bedömer att kostnaden för Lamzede i förhållande till nyttan av behandlingen är rimlig givet att TLV accepterar en högre kostnad än vad TLV vanligtvis gör i förhållande till ett tillstånd med mycket hög svårighetsgrad.

Mot denna bakgrund beslutar TLV att Lamzede ska ingå i högkostnadsskyddet.

Beslutet gäller från och med den 22 december 2025.