Strensiq ingår i högkostnadsskyddet med begränsning

Strensiq (asfotas alfa) är avsett för långtidsbehandling av hypofosfatasi (HPP) där första sjukdomssymtomet har visat sig före 18 års ålder. Strensiq ingår i högkostnadsskyddet från och med 1 mars 2026 med begränsning. Begränsningen innebär att läkemedlet endast ingår i högkostnadsskyddet för patienter med perinatal och infantil HPP samt patienter med tidig juvenil HPP med svår sjukdomsbild inklusive andningssvårigheter med behov av andningsstöd

Hypofosfatasi, HPP, är en sällsynt ärftlig ämnesomsättningssjukdom som bland annat medför missbildningar på skelettet, upprepade frakturer och tidig förlust av mjölktänderna. Sjukdomen kan debutera när som helst i livet men är oftast mer allvarlig ju tidigare den debuterar. Barn med de allvarligaste formerna av sjukdomen föds med ofullständigt utvecklad bröstkorg vilket gör det svårt att andas. Om tillståndet förblir obehandlat är detta livshotande och vid de allvarligaste formerna dör 50 till 100 procent av barnen med sjukdomsdebut under fosterstadiet (perinatala) eller spädbarnsstadiet (infantila).

Strensiq är en injektionsbehandling som ges subkutant, det vill säga under huden, tre eller sex gånger per vecka. Patienter med HPP har inte tillräckligt med normalt fungerande alkalisk fosfatas (ALP) i kroppen, ett enzym som finns i hela kroppen men i extra stor mängd i lever och i skelett. Strensiq innehåller den aktiva substansen asfotas alfa som kan ersätta det defekta enzymet. Därigenom höjs halterna av fungerande ALP i kroppen vilket underlättar mineralisering av skelettet.

Jämförelsealternativet till Strensiq, i kombination med bästa understödjande vård, är ingen behandling förutom bästa understödjande vård eftersom det är den enda alternativet som finns tillgängligt idag för patienter med HPP.

TLV bedömer att sjukdomstillståndet för patienter med perinatal och infantil HPP samt patienter med tidig juvenil HPP med svår sjukdomsbild inklusive andningssvårigheter med behov av andningsstöd har en mycket hög svårighetsgrad. TLV bedömer att övriga patienter med juvenil HPP har en hög svårighetsgrad.

Behandling med Strensiq har i kliniska studier visat en positiv effekt på de sjukdomssymtom som drabbar skelettet och även på tillväxt och förmågan att gå jämfört med när studierna startade eller med kontroller tillbaka i tiden av patienter som fått bästa understödjande vård. En analys har även visat att behandling med Strensiq minskar behovet av andningsstöd och förbättrar överlevnaden när Strensiq jämförts med kontroller tillbaka i tiden av patienter med HPP. Studierna visar att effekten är störst om behandlingen sätts in tidigt för de svårast sjuka patienterna, de vill säga patienter med perinatal, infantil eller juvenil HPP med svår sjukdomsbild inklusive andningssvårigheter med behov av andningsstöd, vars tillstånd utan behandling är livshotande.

TLV har i regeringsuppdrag utvecklat nya kriterier och metoder för myndighetens bedömning av rimlig kostnad för att öka tillgången till läkemedel som behandlar sällsynta sjukdomar. Baserat på att HPP är ett mycket sällsynt hälsotillstånd med mycket hög svårighetsgrad samt att Strensiq bedöms ge en kliniskt relevant hälsovinst bedömer TLV att det är rimligt att acceptera en högre kostnad än vad TLV vanligtvis gör för tillstånd med mycket hög svårighetsgrad.

TLV har haft trepartsöverläggningar med företaget och regionerna. Inom ramen för överläggningarna har företaget och regionerna tecknat en sidoöverenskommelse som innebär att behandlingskostnaderna för Strensiq minskar. Sidoöverenskommelsen är en del av TLV:s beslutsunderlag.

TLV bedömer att företagets erbjudande om återbäring gör att kostnaden för Strensiq är rimlig i förhållande till behandlingens att TLV accepterar en högre kostnad än vad TLV vanligtvis gör i förhållande till ett tillstånd med mycket hög svårighetsgrad. TLV bedömer däremot att kostnaden inte är rimlig för övriga patienter med juvenil HPP som har ett tillstånd med hög svårighetsgrad.

Mot denna bakgrund beslutar TLV att Strensiq ska ingå i högkostnadsskyddet med begränsning till patienter med perinatal/infantil HPP samt till patienter med juvenil HPP med svår sjukdomsbild inklusive andningssvårigheter med behov av andningsstöd.

Beslutet gäller från och med den 1 mars 2026.