Epidyolex ingår i högkostnadsskyddet med begränsning
Epidyolex (cannabidiol) som är en tilläggsbehandling för behandling av allvarliga former av epilepsi ingår i högkostnadsskyddet med begränsad subvention. Begränsningen innebär att läkemedlet endast subventioneras för patienter med krampanfall vid epilepsisyndromen Lennox-Gastauts syndrom och tuberös skleroskomplexet. Beslutet gäller från och med den 1 juni 2026.
Epidyolex (cannabidiol) är avsett som tilläggsbehandling till klobazam vid behandling av patienter från två års ålder med Lennox–Gastauts syndrom (LGS) eller Dravets syndrom (DS), vilka ofta är svårbehandlade former av epilepsi. Epidyolex är även avsett för behandling av epileptiska anfall hos patienter från två årsålder med tuberös skleros-komplex (TSC) i kombination med andra antiepileptiska läkemedel. TSC är en medfödd sjukdom som kan ge tumörliknande förändringar i hjärnan och andra organ.
Epilepsi vid LGS, DS och TSC är sällsynta tillstånd som ofta debuterar i barndomen och kan kvarstå i vuxen ålder. Sjukdomsbilden kan omfatta flera anfallstyper, avvikande elektrisk aktivitet i hjärnan samt kognitiva svårigheter och beteendeproblem. Företaget som marknadsför Epidyolex har ansökt om subvention för TSC och LGS för patienter som inte har uppnått tillfredsställande effekt med konventionell behandling.
Epidyolex innehåller den aktiva substansen cannabidiol. Den exakta verkningsmekanismen bakom cannabidiols anfallsdämpande effekter är inte fullt klarlagd, men substansen påverkar elektrisk signalering i vissa nervceller.
TLV bedömer att det finns två relevanta jämförelsealternativ till Epidyolex, ett per användningsområde. För TSC är jämförelsealternativet inget tillägg till standardbehandling. För LGS är jämförelsealternativet Fintepla (fenfluramin).
TLV bedömer, gällande patienter med TSC, att behandling med Epidyolex har bättre effekt än inget tillägg till standardbehandling som avser minskning av TSC-associerade krampanfall. Vid behandling av patienter med LGS bedömer TLV det rimligt att utgå ifrån jämförbar effekt mellan Epidyolex och Fintepla.
TLV har haft trepartsöverläggningar med företaget och regionerna. Inom ramen för överläggningarna har företaget och regionerna tecknat en sidoöverenskommelse som innebär att behandlingskostnaderna för Epidyolex minskar. Regionerna och företaget som marknadsför Fintepla har sedan tidigare tecknat en sidoöverenskommelse som gör att kostnaden för användning av Fintepla inom läkemedelsförmånerna minskar. Båda sidoöverenskommelser är en del av TLV:s beslutsunderlag i detta ärende.
För TSC bedömer TLV att företagets erbjudande om återbäring gör att kostnaden i förhållande till nyttan av behandlingen är i nivå med vad TLV vanligtvis anser rimlig vid tillstånd med mycket hög svårighetsgrad. För LGS bedömer TLV att behandlingskostnaden med Epidyolex är lägre än, eller i nivå med motsvarande kostnad för Fintepla när hänsyn tas till innehållet i företagens sidoöverenskommelser.
Mot denna bakgrund beslutar TLV att Epidyolex ska ingå i högkostnadsskyddet med en begränsning som innebär att läkemedlet endast subventioneras för patienter med Lennox-Gastauts syndrom eller tuberös skleroskomplexet som inte har uppnått tillfredsställande effekt med konventionell behandling.
Beslutet gäller från och med den 1 juni 2026.