Innehållet på sidan:

Ravicti ingår i högkostnadsskyddet

Ravicti (glycerolfenylbutyrat) för behandling av vissa medfödda, sällsynta, sjukdomar beroende på rubbningar i ureacykeln ingår i högkostnadsskyddet från och med den 29 september 2017.

Ravicti är till för att behandla patienter med vissa medfödda sällsynta enzymdefekter i ureacykeln. Dessa patienter kan inte göra sig av med restkväve eftersom de saknar vissa enzymer. I kroppen förekommer restkvävet i form av ammoniak, som är giftigt när det ansamlas, i synnerhet för hjärnan. Basen i behandlingen består av en strikt proteinreducerad kost. Ravicti är ett kvävebindande läkemedel och fungerar som en alternativ transportör till urea för utsöndring av överskottskväve

Ravicti är en oral vätska och läkemedlet har särläkemedelstatus hos den europeiska läkemedelsmyndigheten, EMA. EMA har bedömt att omständigheten att Ravicti varken har någon smak eller lukt kan komma att underlätta för patienterna och öka följsamheten till behandlingen, särskilt hos barn.

TLV bedömer att de patienter som är aktuella för behandling med Ravicti är patienter som idag behandlas med natriumfenylbutyrat (läkemedlen Pheburane och Ammonaps). TLV bedömer därför att det är mest relevant att jämföra kostnaderna utifrån den dosering som anges när en patient ska ställas över till Ravicti från Pheburane eller Ammonaps. Kostnaden för Ravicti ligger i nivå med kostnaden för den genomsnittliga doseringen av Pheburane och Ammonaps. Kostnaden för Ravicti är lägre jämfört med kostnaden för granulaten av Ammonaps och Pheburane. Kostnaden för Ravicti jämfört med Ammonaps tabletter är dock högre på AUP-nivå men lägre på AIP-nivå, vilket kan förklaras av mängden läkemedel i respektive förpackning.

Utifrån detta och med hänsyn tagen till EMA:s uttalande om att Ravictis formulering kan komma att ha positiva effekter på följsamheten till behandlingen, framstår det begärda priset vid en samlad bedömning som rimligt.

Mot denna bakgrund beslutar TLV att Ravicti ska vara subventionerat och ingå i högkostnadsskyddet.

Beslutet gäller från och med den 29 september 2017.