Miglustat Bluefish ingår i högkostnadsskyddet

Miglustat Bluefish innehåller den aktiva substansen miglustat som minskar mängden substrat (glukosylceramid). Preparatet är avsett för oral behandling av vuxna patienter med mild till måttlig Gauchers sjukdom typ 1.

Enligt godkänd indikation ska Miglustat Bluefish bara användas för behandling av patienter för vilka behandling med enzymersättning inte är lämplig.

Gauchers sjukdom är en ärftlig ämnesomsättningssjukdom som orsakas av brist på enzymet glukosylceramidas. Sjukdomen brukar klassificeras i tre huvudtyper (typ 1, typ 2 och typ 3) utifrån sjukdomens förlopp, symtomens svårighetsgrad och påverkan på centrala nervsystemet.

Gauchers sjukdom går inte att bota, men det finns olika behandlingar för att minska symtomen, bromsa sjukdomsförloppet och kompensera för funktionsnedsättningarna.

Behandlingsformer

Behandling av sjukdomen sker i första hand med enzymersättningsterapi.

För patienter med Gauchers sjukdom typ 1 för vilka enzymersättningsterapi inte är lämplig kan i andra hand substratreduceringsterapi vara ett behandlingsalternativ. Patienter kan även få symtomlindrande behandling i form av bisfosfonater, ortopedkirurgi, samt blodtransfusion.

TLV har bedömt att relevant jämförelsealternativ till Miglustat Bluefish är symtomlindrande behandling.

TLV har bedömt att Miglustat Bluefish ska vara subventionerat och ingå i högkostnadsskyddet. Beslutet gäller från och med den 1 april 2015.