TLV logotyp

Orfadin oral suspension ingår i högkostnadsskyddet

Orfadin (nitisinon) oral suspension 4 mg/ml, som används för behandling av den sällsynta och ärftliga ämnesomsättningssjukdomen hereditär tyrosinemi typ 1 (HT-1), ingår i högkostnadsskyddet från och med den 28 augusti 2015.

Patienter med sjudomen kan inte bryta ner aminosyran tyrosin fullständigt vilket leder till att det ansamlas flera skadliga produkter som i sin tur bland annat leder till allvarliga leverskador. Läkemedlet blockerar nedbrytningen av tyrosin redan i andra steget. De giftiga ämnen som bildas senare i nedbrytningen av tyrosin kan då inte ansamlas.

Orfadin finns även som kapslar vilka sedan tidigare ingår i högkostnadsskyddet. Den nya beredningsformen är i flytande form, en oral suspension, och innehåller samma aktiva ämne som Orfadin kapslar. Den orala suspensionen har bedömts vara terapeutiskt likvärdig med kapslarna.

Till små barn, vilka inte kan svälja hela kapslar, har man fått öppna kapslarna och blanda innehållet i föda eller vätska vilket gör doseringen och administrering svårare. Det är framförallt dessa patienter som bedöms komma att använda den nya beredningsformen.

Företaget ansöker om samma pris per mg för den orala lösningen som för Orfadin kapslar 2 mg. Då de flesta patienter idag behandlas med olika styrkor i kombination kan ett byte till den orala suspensionen medföra en något högre kostnad per behandlad patient. Samtidigt är det troligt att de patienter som är i behov av behandling med den orala suspensionen vinner andra fördelar med denna beredningsform som en smidigare administrering och säkrare dosering.

Mot denna bakgrund beslutar vi att Orfadin oral suspension ska vara subventionerat och ingå i högkostnadsskyddet.

Beslutet gäller från och med den 28 augusti 2015.

Publicerad 01 september 2015