TLV logotyp

Orkambi ingår i högkostnadsskyddet

Orkambi (ivakaftor och lumakaftor) som kan används vid behandling av cystisk fibros hos patienter från sex år med en specifik genetisk förändring, ingår i högkostnadsskyddet från den 1 juli 2018.    

Orkambi är en tilläggsbehandling till standardbehandling av cystisk fibros. Standardbehandlingen varierar från individ till individ och kan bestå av till exempel antibiotika som antingen inhaleras eller injiceras, slemlösande preparat, vitaminer på grund av näringsbrist, läkemedel för att förbättra näringsupptag, andningsgymnastik, kostråd och fysisk träning. Patienter kan inte sluta med sina tidigare behandlingar även om de får effekt av Orkambi. TLV bedömer att standardbehandling är det mest relevanta jämförelsealternativet till Orkambi.

Det är ungefär 245 patienter som kan vara aktuella för behandling med Orkambi. Det finns en mindre grupp patienter som har visats ha relativt bättre effekt av behandling med Orkambi. Vilka patienter som har relativt bättre effekt kan identifieras först efter en tids behandling. TLV:s beslut grundar sig på att det är dessa patienter som kvarstår på behandling efter att effekten av behandlingen har utvärderats, senast efter fyra år.

Landstingens råd för nya terapier, NT-rådet, har meddelat TLV, företaget och landstingen att rådet kommer att ställa krav på uppföljning via kvalitetsregister och även kriterier för när behandling bör avslutas. TLV kommer att följa upp patienter som behandlas med Orkambi, utifrån bland annat effektparametrar i kvalitetsregistret för patienter med cystisk fibros (CF-registret).

TLV har haft trepartsöverläggningar med företaget och landstingen. Inom ramen för dessa överläggningar har företaget och landstingen tecknat en sidoöverenskommelse som är en del av TLV:s beslutsunderlag. Sidoöverenskommelsen innebär att behandlingskostnaderna för Orkambi minskar.

I beslutet har TLV bland annat vägt in sjukdomens svårighetsgrad och antalet patienter samt behovet av nya behandlingar vid cystisk fibros. Därför accepterar TLV en högre kostnad för Orkambi, jämfört med behandlingar mot vanligare men lika svåra sjukdomar.
Beslutet gäller från och med den 1 juli 2018.

Fakta cystisk fibros

Cystisk fibros är en allvarlig ärftlig sjukdom som orsakas av mutationer i genen för proteinet CFTR och innebär att slemproducerande körtlar i kroppen inte fungerar normalt. Körtlarna utsöndrar ett alltför segt slem som framför allt påverkar lungorna, mag-tarmkanalen och bukspottskörteln. Sjukdomen går inte att bota och patienten försämras gradvis. Den förväntade medianlivslängden ligger på cirka 50 år i Sverige men förväntas öka ytterligare i takt med att nya behandlingar blir tillgängliga. Det pågår omfattande forskning på området cystisk fibros och flera mer effektiva läkemedel förväntas godkännas de närmsta fem åren. Det finns cirka 670 personer med cystisk fibros i Sverige idag och det föds cirka 20 barn årligen.

Publicerad 14 juni 2018