Orkambi granulat ingår i högkostnadsskyddet

Orkambi (ivakaftor och lumakaftor), i beredningsformen granulat det vill säga små korn som tas via munnen, som kan användas vid behandling av cystisk fibros hos patienter från två år med en specifik genetisk förändring, ingår i högkostnadsskyddet från den 22 mars 2019.

Orkambi är en tilläggsbehandling till bästa understödjande behandling av cystisk fibros. Bästa understödjande behandling varierar från individ till individ och kan bestå av till exempel antibiotika, slemlösande preparat, vitaminer på grund av näringsbrist, läkemedel för att förbättra näringsupptag, andningsgymnastik, kostråd och fysisk träning. Patienter kan inte sluta med sina tidigare behandlingar även om de får effekt av Orkambi. TLV bedömer att bästa understödjande behandling är det mest relevanta jämförelsealternativet till Orkambi.

Sedan tidigare ingår Orkambi tabletter i högkostnadsskyddet för patienter från sex år och äldre. Inom ramen för den tidigare ansökan hade TLV trepartsöverläggningar med regionerna och företaget som resulterade i en sidoöverenskommelse mellan företaget och regionerna. Sidoöverenskommelsen omfattar all försäljning av Orkambi inom läkemedelsförmånerna från den första juli 2018. Genom sidoöverenskommelsen åtar sig företaget att återbära en del av kostnaden för användningen av Orkambi till regionerna. Sidoöverenskommelsen tillsammans med underlaget från tidigare ansökan är en del av TLV:s beslutsunderlag.

I beslutet har TLV bland annat tagit hänsyn till sjukdomens svårighetsgrad och antalet patienter samt behovet av nya behandlingar vid cystisk fibros. Beslutet gäller från och med den 22 mars 2019.

Fakta cystisk fibros

Cystisk fibros är en allvarlig ärftlig sjukdom som orsakas av mutationer i genen för proteinet CFTR och innebär att slemproducerande körtlar i kroppen inte fungerar normalt. Körtlarna utsöndrar ett alltför segt slem som framför allt påverkar lungorna, mag-tarmkanalen och bukspottskörteln. Sjukdomen går inte att bota och patienten försämras gradvis. Den förväntade medianlivslängden ligger på cirka 50 år i Sverige men förväntas öka ytterligare i takt med att nya behandlingar blir tillgängliga. Det pågår omfattande forskning på området cystisk fibros och flera mer effektiva läkemedel förväntas godkännas de närmsta fem åren. Det finns cirka 700 personer med cystisk fibros i Sverige idag och det föds cirka 20 barn årligen.