TLV logotyp
TLV logotyp

Cuprior ingår i högkostnadsskyddet

Cuprior (trientin), som används för att behandla patienter med Wilsons sjukdom som inte tål så kallat D-penicillamin, ingår i högkostnadsskyddet från den 24 januari 2020.

Wilsons sjukdom är en ovanlig ärftlig sjukdom som beror på att kroppen inte kan utsöndra koppar på ett normalt sätt, vilket leder till att koppar lagras i kroppen. Sjukdomen kan ge svår leverskada, akut leversvikt och svåra neurologiska eller psykiatriska symtom. Om sjukdomen inte behandlas leder den alltid till att patienten antingen behöver transplantera levern eller till att patienten dör i förtid.

I Sverige finns det 20 till 25 patienter med Wilsons sjukdom som är intoleranta mot D-penicillamin och Cuprior är det första godkända läkemedlet för denna patientgrupp.

Den aktiva substansen i Cuprior, trientin, har sedan tidigare skrivits ut på så kallad licens i Sverige. Läkemedelsverket beviljar dock inga nya sådana licenser när det finns ett godkänt läkemedel. Sedan juni 2019 har de patienter som tidigare behandlats med trientin på licens kunnat få Cuprior inom högkostnadsskyddet genom tillfällig subvention.

Läkemedel som skrivs ut på licens ingår i högkostnadsskyddet men är inte prövade av TLV enligt läkemedelsförmånslagen. För att kunna utreda om kostnaden för att använda Cuprior är rimlig bedömer TLV därför att bästa understödjande behandling är relevant jämförelsealternativ. Med den vård som finns tillgänglig i dag skulle en del patienter kunna erbjudas levertransplantation som en livräddande åtgärd. Därför ingår levertransplantation i bästa understödjande behandling.

TLV bedömer att effekten av att behandla med trientin är mycket god, eftersom tillgänglig dokumentation visar att trientinbehandling leder till att patienterna lever mycket längre än om de inte behandlades med trientin.

Den hälsoekonomiska analysen där behandling med Cuprior jämförs med bästa understödjande behandling är ett hypotetiskt scenario eftersom det saknas data över hur patienter med Wilsons sjukdom skulle må om de inte behandlades med trientin. Att data saknas för ett scenario där levertransplantation skulle kunna erbjudas beror på att patienterna fått trientin på licens även innan levertransplantation började införas i vården på 1980-talet. TLV bedömer att det sammantaget råder mycket hög osäkerhet i de hälsoekonomiska analyserna på grund av att flera antaganden baseras på bristfälliga data.

TLV bedömer att kostnaden för användning av Cuprior är rimlig. I beslutet har TLV bland annat vägt in att Wilsons sjukdom har en mycket hög svårighetsgrad, att det finns få patienter med sjukdomen och att effekten med läkemedlet är mycket god. Det är angeläget att patienter med Wilsons sjukdom, och som är intoleranta mot D-penicillamin, får tillgång till behandling. TLV accepterar en högre kostnad i förhållande till nyttan av behandling med Cuprior än vad TLV vanligtvis gör vid tillstånd med mycket hög svårighetsgrad.

Beslutet gäller från och med den 24 januari 2020. Av detta följer att beslutet om tillfällig subvention dnr 1554/2019 samtidigt upphör att gälla.

Publicerad 24 januari 2020