Ny beredningsform av Pheburane ingår i högkostnadsskyddet

Pheburane (natriumfenylbutyrat) används vid behandling av vissa medfödda, sjukdomar som beror på rubbningar i urinämnescykeln. Pheburane i form av oral lösning ingår i högkostnadsskyddet från och med den 15 juli 2025.

Urea är en kväveförening som bildas när kroppen bryter ner proteiner och aminosyror. Det är en restprodukt som utsöndras via urinen. Pheburane är ett läkemedel som används för att behandla personer med vissa medfödda enzymbrister i urinämnescykel (ureacykeln).

Patienterna kan inte göra sig av med restkväve eftersom de saknar vissa enzymer. I kroppen förekommer restkvävet i form av ammoniak, som är giftigt när det ansamlas, särskilt för hjärnan. Pheburane fungerar som en alternativ transportör till urea för utsöndring av överskottskväve.

Pheburane innehåller fenylbutyrat i en ny beredningsform för läkemedelsförmånerna, där den nya beredningsformen är en oral lösning. Inom läkemedelsförmånerna finns sedan tidigare Ravicti oral vätska, som har liknande indikation som Pheburane och som också innehåller fenylbutyrat.

TLV bedömer att Pheburane oral lösning och Ravicti oral vätska är avsedda för samma patientgrupp samt att de har en jämförbar effekt vid den rekommenderade dagliga dosen för respektive läkemedel. TLV har jämfört kostnaderna utifrån den dagliga dosen som rekommenderas i respektive produktresumé, som är de officiellt godkända användningsvillkoren för ett läkemedel, och läkemedelskostnaden för Pheburane ligger i nivå med kostnaden för Ravicti. Vid en samlad bedömning framstår läkemedelskostnaderna för Pheburane oral lösning, som rimliga för patientgruppen.

Mot denna bakgrund beslutar TLV att Pheburane i den nya beredningsformen ska vara subventionerad och ingå i högkostnadsskyddet.

Beslutet gäller från och med den 15 juli 2025.