Lojuxta ingår i högkostnadsskyddet

Lojuxta (lomitapid) är en behandling av den ärftliga sjukdomen homozygot familjär hyperkolesterolemi (HoFH) som innebär extremt höga nivåer av LDL-kolesterol i blodet. Läkemedlet ingår i högkostnadsskyddet från och med den 1 november 2025.

Homozygot familjär hyperkolesterolemi (HoFH) är en allvarlig, ärftlig sjukdom som kännetecknas av kraftigt förhöjda nivåer av LDL-kolesterol i blodet. HoFH är en ovanlig sjukdom som drabbar endast ett fåtal patienter i Sverige. Kraftig förhöjda nivåer av LDL-kolesterol ökar risken för att få en hjärt-kärlsjukdom tidigt i livet, vilket i sin tur kan leda till nedsatt livskvalitet och för tidig död. Behandling med Lojuxta syftar till att sänka LDL-kolesterol i blodet. Lojuxta är avsett som ett tillägg till en fettsnål kost och andra lipidsänkande behandlingar till vuxna patienter med HoFH.

Den aktiva substansen i Lojuxta är lomitapid som hämmar ett protein i levern och tarmen, vilket deltar i sammansättningen av fettsubstanser till större partiklar som sedan frisätts till blodet. Genom att hämma detta protein sänker läkemedlet nivåerna av fett och kolesterol (lipider) i blodet och därmed även risken för framtida oönskade hjärtkärlhändelser och död.

För patienter med HoFH bedömer TLV att inget tillägg till standardbehandling är relevant jämförelsealternativ till Lojuxta. I standardbehandling ingår de lipidsänkande läkemedlen statiner, ezetimib och PCSK9-hämmare samt LDL-aferes, en dialysliknande behandling som renar blodet bland annat på LDL-kolesterol.

Kliniska studier visar att behandling med Lojuxta sänker LDL-kolesterol hos HoFH-patienter.

TLV bedömer att svårighetsgraden för patienter med diagnostiserad HoFH som trots optimerad lipidsänkande behandling har kvarvarande LDL-kolesterol över rekommenderade målnivåer är mycket hög. Denna bedömning görs mot bakgrund av att risken att drabbas av hjärtkärlsjukdom och död i unga år är mycket hög. Sjukdomen är livslång och innebär kraftig förkortad livslängd, minskad livskvalitet samt krävande behandlingar.

TLV har i flera regeringsuppdrag utvecklat nya kriterier och metoder för vår bedömning av rimlig kostnad för att öka tillgången på läkemedel för sällsynta sjukdomar. Baserat på att HoFH är ett mycket sällsynt hälsotillstånd med mycket hög svårighetsgrad samt att Lojuxta bedöms ge en kliniskt relevant patientnytta bedömer TLV att det är rimligt att acceptera en högre kostnad än vad TLV vanligtvis gör för tillstånd med mycket hög svårighetsgrad.

TLV har haft trepartsöverläggningar med företaget och regionerna. Inom ramen för överläggningarna har företaget och regionerna tecknat en sidoöverenskommelse som innebär att behandlingskostnaderna för Lojuxta minskar. Sidoöverenskommelsen är en del av TLV:s beslutsunderlag.

TLV bedömer att företagets erbjudande om återbäring gör att kostnaden för Lojuxta i förhållande till nyttan av behandlingen är rimlig givet att TLV accepterar en högre kostnad än vad TLV vanligtvis gör i förhållande till ett tillstånd med mycket hög svårighetsgrad.

Mot denna bakgrund beslutar TLV att Lojuxta ska ingå i högkostnadsskyddet.

Beslutet gäller från och med den 1 november 2025.