Bylvay ingår i högkostnadsskyddet

Bylvay (odevixibat) behandlar en grupp av ovanliga leversjukdomar som kallas för progressiv familjär intrahepatisk kolestas (PFIC). Bylvay ingår i högkostnadsskyddet från och med 1 december 2025.

Progressiv familjär intrahepatisk kolestas (PFIC) är en grupp ovanliga, genetiska leversjukdomar som ofta visar sig tidigt i barndomen som till exempel gulsot och svår klåda. Vid PFIC är flödet av galla från levern till tarmen försämrat vilket gör att gallsyror blir kvar inuti levern och skadar den. Tillståndet blir ofta värre med tiden och kan leda till skrumplever, leversvikt och behov av levertransplantation tidigt i livet. Obehandlad sjukdom kan leda till för tidig död.

Bylvay innehåller den aktiva substansen odevixibat som minskar återupptaget av gallsyror från tunntarmen till levern och ökar utsöndringen av gallsyror genom tjocktarmen. På så vis minskar koncentrationen av gallsyror i blodet. Bylvay är ett särläkemedel, vilket innebär att det har utvecklats för att behandla ett sällsynt hälsotillstånd.

För patienter med PFIC som inte kan gå igenom kirurgisk gallavledning är inget tillägg till bästa understödjande vård relevant jämförelsealternativ. Kirurgisk gallavledning är en typ av operation som syftar till att bryta återupptaget av gallsyror från tunntarmen till levern. För patienter där en sådan operation är lämplig är kirurgisk gallavledning som tillägg till bästa understödjande vård relevant jämförelsealternativ. I bästa understödjande vård ingår bland annat klåddämpande läkemedel.

TLV bedömer att svårighetsgraden för PFIC är mycket hög. PFIC visar sig i unga år och innebär svåra besvär och risk för en mycket förkortad livslängd. Många patienter får inte effekt av tillgänglig behandling med klåddämpande läkemedel och kirurgisk gallavledning. Operationer som gallavledning och levertransplantation innebär också risk för komplikationer och för tidig död.

En klinisk studie visar att behandling med Bylvay ger bättre effekt än inget tillägg till bästa understödjande vård när det gäller minskning av koncentrationen av gallsyror i blodet och förbättring av klåda. Däremot är det osäkert i vilken grad Bylvay minskar behovet av eller förlänger tiden till gallavledning och levertransplantation.

TLV har i flera regeringsuppdrag utvecklat nya kriterier och metoder för myndighetens bedömning av rimlig kostnad för att öka tillgången till läkemedel som behandlar sällsynta sjukdomar. Baserat på att PFIC är ett mycket sällsynt hälsotillstånd med mycket hög svårighetsgrad samt att Bylvay bedöms ge en kliniskt relevant hälsovinst bedömer TLV att det är rimligt att acceptera en högre kostnad än vad TLV vanligtvis gör för tillstånd med mycket hög svårighetsgrad.

TLV har haft trepartsöverläggningar med företaget och regionerna. Inom ramen för överläggningarna har företaget och regionerna tecknat en sidoöverenskommelse som innebär att behandlingskostnaderna för Bylvay minskar. Sidoöverenskommelsen är en del av TLV:s beslutsunderlag.

TLV bedömer att företagets erbjudande om återbäring gör att kostnaden för Bylvay är rimlig i förhållande till behandlingens nytta, utifrån att TLV accepterar en högre kostnad än vad TLV vanligtvis gör i förhållande till ett tillstånd med mycket hög svårighetsgrad.

Mot denna bakgrund beslutar TLV att Bylvay ska ingå i högkostnadsskyddet.

Beslutet gäller från och med den 1 december 2025.