Fabhalta beviljas tillfällig subvention

Fabhalta (Iptakopan), ingår i högkostnadsskyddet till dess att den ordinarie subventionsansökan har prövats. Den tillfälliga subventionen omfattar patienter som redan har behandlas med läkemedlet på licens och gäller från den 13 juni 2025.

Läkemedlet Fabhalta, som innehåller den aktiva substansen iptakopan, är avsett för behandling av vuxna patienter med en ovanlig form av njursjukdom, C3-glomerulopati (C3G). Sjukdomen orsakas av överaktivitet i en den så kallade alternativa vägen i komplementsystemet. Den alternativa vägen är ett sätt för kroppen att aktivera sitt immunförsvar. Vid C3G ansamlas komplementproteiner, särskilt i njurarnas filtrerande enheter (glomeruli), vilket kan leda till njursvikt.

Läkemedlet är även avsett för behandling av vuxna patienter med blodsjukdomen paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH), där kroppens egna immunförsvar angriper och förstör de röda blodkropparna. PNH är en blodsjukdom med varierande symtom och svårighetsgrad. De första symtomen uppträder oftast i vuxen ålder med blodbrist och kraftlöshet, blodproppar och nedsatt njurfunktion. Läkemedelet sätts in när det finns otillräckligt antal röda blodkroppar (hemolytisk anemi) trots behandling i minst tre månader med läkemedel som kallas C5-hämmare som förhindrar att PHN-blodkroppar oavsiktligt förstörs.

Läkemedelet Fabhalta har sedan tidigare skrivits ut på licens. Licensläkemedel är ett läkemedel som inte är godkänt av Läkemedelsverket eller den europeiska godkännandemyndigheten EMA, men som ändå får skrivas ut av läkare till enskilda patienter om det finns särskilda behov eller skäl. Ett licensläkemedel ingår per automatik i högkostnadsskyddet, men TLV har inte utvärderat om kostnaden är rimlig i förhållande till nyttan av läkemedlet.

I maj 2024 beviljades Fabhalta marknadsgodkännande i alla EU-länder. För att patienterna inte ska stå utan subventionerad behandling kan TLV besluta om tillfällig subvention för godkända läkemedel som ersätter licensläkemedel. Den tillfälliga subventionen gäller under den tid TLV utreder om kostnaden för behandling med de godkända läkemedlen är rimlig i förhållande till nyttan.

I maj 2025 ansökte företaget som marknadsför Fabhalta om subvention och om tillfällig subvention för läkemedlen i kombination hos TLV.

Mot denna bakgrund beslutar TLV att Fabhalta ska vara tillfälligt subventionerat och ingå i högkostnadsskyddet för patienter som redan behandlas med Fabhalta eller licensläkemedel som kan ersättas av Fabhalta. Beslutet för tillfällig subvention gäller från och med den 13 juni 2025.

TLV utreder nu vidare ansökan om subvention. I samband med att TLV beslutar om subvention för Fabhalta ska det tidsbegränsade beslutet upphöra att gälla och antingen ersättas av ett beslut om subvention, ett beslut om så kallad begränsad subvention eller ett beslut om avslag om att läkemedlen i kombination inte kommer att subventioneras. Den tillfälliga subventionen kan även upphöra om företaget som har ansökt om subvention drar tillbaka ansökan.