Tilläggsanalys av Luxturna vid behandling av synnedsättning orsakad av ärftlig ögonsjukdom

Luxturna (voretigen neparvovek) är en genterapi som används för att behandla synnedsättning orsakad av en mutation i RPE65-genen, en gen som finns i ögats synceller. Luxturna injiceras i ögat, där det levererar en frisk kopia av RPE65-genen till syncellerna, vilket förbättrar ledsynen särskilt i miljöer med svag belysning.

TLV har gjort en tilläggsanalys till den tidigare utvärderingen av Luxturna, eftersom företaget har kommit in med nya kliniska data samt en reviderad hälsoekonomisk analys där kostnader kopplade till bland annat färdtjänst, assistans och inköp av hjälpmedel nu beaktas. Dessa nya kliniska data består bland annat av längre uppföljningstid från en klinisk studie, upp till fyra års data, samt korttidsresultat från patienter som behandlades med Luxturna utanför de kliniska studierna.

Företagets reviderade hälsoekonomiska analys är baserat på ett av TLV:s åtta scenarioanalyser från föregående utredning. Skillnaden mellan TLV:s analys från föregående utredning och analysen som företaget kommit in med i detta ärende är att så kallade direkta kostnader inkluderats. Med direkta kostnader menar företaget kostnader kopplade till bland annat färdtjänst, assistans och inköp av hjälpmedel.

Utifrån underlaget som företaget kommit in med bedömer TLV att det saknas skäl att frångå scenarierna som presenterades i föregående utredning. Däremot är det rimligt att inkludera direkta kostnader.

TLV beräknar att kostnaden per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår för Luxturna jämfört med bästa understödjande vård nu ligger i ett spann mellan 1,2 och 2,8 miljoner kronor. I föregående utredning varierade spannet mellan 1,8 och 3 miljoner kronor.

Osäkerheten i de hälsoekonomiska resultaten bedöms vara mycket hög. Detta beror dels på osäkerheter kring hur länge behandlingseffekten varar, en osäkerhet som också fanns med i den föregående utredningen, dels på ytterligare osäkerheter som tillkommit till följd av att direkta kostnader inkluderats i utredningen.

Publicerad 21 april 2021