Hälsoekonomisk bedömning av Kalydeco

TLV har tagit fram ett hälsoekonomiskt kunskapsunderlag för särläkemedlet Kalydeco (ivakaftor) som används för behandling av cystisk fibros.

Cystisk fibros är en ärftlig sjukdom som innebär att de slemproducerande körtlarna i kroppen inte fungerar som de ska på grund av en genförändring (mutation) i genen CFTR. Ett alltför segt slem bildas som framför allt påverkar lungorna och mag-tarmkanalen, med andningsbesvär, infektioner i lungorna och svårighet att tillgodogöra sig näring som följd.

Kalydeco är avsett att användas hos patienter som har en specifik mutation, G551D-mutation i CFTR-genen, som tillägg till patientens standardbehandling.

Kalydeco, i kombination med standardbehandling, ökar patienternas utandningsvolym och minskar risken för perioder av försämring i lungfunktionen (exacerbationer) jämfört mot när man enbart använder standardbehandling.

Det som påverkar kostnaden per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår (QALY) mest är priset på Kalydeco. Kostnaden per vunnet QALY uppskattas ligga mellan 6 miljoner och 10,5 miljoner kronor.