Hälsoekonomisk bedömning av Vimizim vid Morquios sjukdom

TLV har tagit fram ett hälsoekonomiskt kunskapsunderlag för läkemedlet Vimizim som används vid behandling av Morquios sjukdom.

Morquios sjukdom är en ämnesomsättningssjukdom som orsakas av brist på ett enzym. Bristen gör att så kallade mukopolysackarider inte bryts ner normalt utan samlas i cellerna och skadar olika vävnader och organ. Mukopolysackarider är långa kedjor av sockermolekyler som normalt används i uppbyggnaden av ben, brosk, senor och många andra vävnader i kroppen.

Det är stora variationer mellan lindriga och svåra former av Morquios sjukdom. Symtom vid Morquios sjukdom är framför allt skelettförändringar och komplikationer på nervsystemet.

TLV och företaget är eniga om att bästa möjliga omvårdnad är det relevanta jämförelsealternativet. Det är dock svårt att avgöra vad som är bästa möjliga omvårdnad för varje enskild patient då symtom och behov skiljer sig åt.

Kostnaden beräknas bli cirka 3.800.000 kronor per år och patient för en patient som väger under 25 kilo. Väger patienten mer och behöver två doser blir kostnaden cirka 7.800.000 kronor.