Hälsoekonomisk bedömning av Alofisel vid behandling av perianala fistlar

TLV har tagit fram ett hälsoekonomiskt kunskapsunderlag till landstingen för särläkemedlet Alofisel (darvadstrocel). Alofisel används för att behandla komplexa perianala fistlar hos vuxna patienter med lindrig eller inaktiv Crohns sjukdom som inte svarat på minst en tidigare behandling. Perianala fistlar är onormala kanaler som förbinder delar av nedre tarmen (nedre ändtarm och ändtarmsöppning) och huden nära ändtarmsöppningen. Alofisel är den första allogena stamcelltransplantationsterapin som blivit godkänd i EU. Allogen innebär att cellerna inte är patientens egna utan kommer från en donator.

Alofisel består av stamceller isolerade ur fettvävnad från friska donatorer. Dessa stamceller injiceras lokalt i fistelområdet vid en operation. Stamcellerna har en inflammationsdämpande effekt vilket gör det möjligt för fisteln att läka.

TLV bedömer sjukdomens svårighetsgrad som hög. Perianala fistlar påverkar patientens livskvalitet negativt och risken för funktionsnedsättande men som stomi, är hög. Behovet av nya behandlingar är stort för patienter som sviktat på tidigare behandlingar.

TLV bedömer att Alofisel kommer att användas som tillägg till dagens standardbehandling. Standardbehandlingen av perianala fistlar är komplex och består av olika individanpassade kombinationer av kirurgi och läkemedel. Företagets val av en behandlingsmix, bestående av 17 olika medicinska och kirurgiska behandlingar, vars sammansättning varierar beroende på hälsostadium bedöms vara relevant. I den kliniska fas-III studien uppnår en statistisk signifikant större andel Alofiselbehandlade patienter remission jämfört med standardbehandlings-mixen.

Osäkerheten i underlaget bedöms som mycket hög, vilket främst beror på osäkerheter kring den långsiktiga effektskillnaden mellan Alofisel och standardbehandling. Denna faktor har en betydande påverkan på det hälsoekonomiska resultatet.

Inom ramen för denna bedömning anser TLV att det underlag företaget inkommit med är alltför osäkert för att presentera ett grundscenario, utan TLV presenterar istället ett intervall. TLV uppskattar att kostnaden per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår ligger mellan 700 000 kronor och 2 350 000 kronor.

Tilläggsanalys

TLV har även gjort en tilläggsanalys av den tidigare utvärderingen eftersom företaget har inkommit med nya data i form av en litteraturöversikt. Läs tilläggsanalysen.