Hälsoekonomisk bedömning av Crysvita vid X-kromosombunden hypofosfatemisk rakit

TLV har tagit fram ett hälsoekonomiskt kunskapsunderlag till landstingen för Crysvita (burosumab) som behandlar X-kromosombunden hypofosfatemisk rakit (XLH) för ärftlig benskörhetssjukdom som har fastställts med röntgen hos barn från 1 år samt ungdomar med växande skelett.

XLH är en sjukdom som beror på en förändring i en gen. Sjukdomen orsakar ökad fosfatförlust genom urinen, vilket ger en minskad fosfatkoncentration i blodet. Sjukdomen leder även till brist på aktiverat vitamin-D. Tillsammans resulterar detta i bristande benbildning och ett svagare skelett.

Crysvita innehåller den aktiva substansen burosumab som är en antikropp. Burosumab ökar nivåerna av fosfat och aktiverat vitamin D i blodet.

TLV bedömer att standardbehandling med vitamin D och fosfat är relevant jämförelsealternativ eftersom det inte finns någon annan tillgänglig behandling för sjukdomen. TLV bedömer att sjukdomens svårighetsgrad är medelhög.

Osäkerheten i det hälsoekonomiska underlaget bedöms som mycket hög och beror främst på antagandet om hur mycket bättre effekt Crysvita har jämfört med standardbehandlingen. I pågående studier har Crysvita visat skillnad i effekt jämfört med vitamin D och fosfat. Det finns dock inte fullständig data på effekt vilket leder till osäkerheter.

Det råder också osäkerheter gällande antagandet om effekten kvarstår efter avslutad behandling samt kring uppskattningen av den hälsorelaterade livskvaliteten för patienter med XLH.

TLV uppskattar att kostnaden per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår med Crysvita jämfört med standardbehandling till omkring 12 miljoner kronor.

Tilläggsanalys

Efter förfrågan från regionernas råd för nya terapier, NT-rådet, har TLV med hjälp av företaget, gjort kompletterande tilläggsanalyser till den hälsoekonomiska utvärderingen av Crysvita. Syftet med tilläggsanalyserna är att beskriva nyttan av behandling med Crysvita för en patientpopulation i tidigare hälsostadie och innan sjukdomen förvärrats. TLV:s hälsoekonomiska bedömning har inte förändrats. Se dokumentet "Tilläggsanalyser Crysvita" här nedanför.