Hälsoekonomisk bedömning av Vimizim vid MPS IVA/Morquio A-syndrom

TLV har tagit fram ett hälsoekonomiskt kunskapsunderlag till regionerna för läkemedlet Vimizim (elosulfas alfa) för behandling av patienter i alla åldrar med mukopolysackaridos typ IVA (MPS IVA) även kallat Morquio A-syndrom.

MPS IVA är en ämnesomsättningssjukdom som orsakas av brist på ett enzym. Bristen gör att så kallade mukopolysackarider inte bryts ner normalt utan ansamlas i cellerna och skadar olika vävnader och organ. Mukopolysackarider är långa kedjor av sockermolekyler som normalt används i uppbyggnaden av ben, brosk, senor och många andra vävnader i kroppen.

Sjukdomssymtomen inkluderar kortväxthet, skelettförändringar, ledproblem, nedsatt andningsförmåga och hjärtbesvär. Personer med sjukdomen har nedsatt livskvalitet och dör ofta i yngre medelåldern. Sjukdomen förekommer i lindrigare och svårare former men den svårare formen är vanligast i Sverige. Svårighetsgraden för tillståndet bedöms på gruppnivå vara mycket hög.

Behandling med Vimizim har i kliniska studier visats ha bättre effekt än placebo avseende fysisk uthållighet uppmätt med sex minuters gångtest. Vimizim har dessutom visats ha effekt på keratansulfatnivå i blodet, vilket tyder på att den skadliga ansamlingen av mukopolysackarider minskar. Studier har visat en ihållande behandlingseffekt i upp till 120 veckor.

Jämförelsealternativet till Vimizim är bästa understödjande vård, som består av symtomlindrande läkemedelsbehandling och kirurgi för att korrigera skelettförändringar.

Vimizim doseras en gång i veckan och läkemedelskostnaden per år uppskattas till mellan cirka 3,3 och 6,6 miljoner kronor. Detta ska jämföras med kostnaden för symtomlindrande läkemedelsbehandling och kirurgi.

På grund av en mycket hög osäkerhet i det hälsoekonomiska underlaget har TLV inget grundscenario, utan redovisar istället två scenarioanalyser. Det första scenariot återspeglar nyttan med Vimizim för patienter som är i genomsnitt 18 år och redan har försämrats i sjukdomen. För denna patientgrupp uppgår kostnaden per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår till cirka 14,5 miljoner kronor. I det andra scenariot påbörjas behandling med Vimizim vid tre års ålder, för att illustrera nyttan av att behandla innan allvarliga symtom har utvecklats. I detta scenario är kostnaden per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår cirka 12,8 miljoner kronor.