Hälsoekonomisk bedömning av Waylivra vid familjär kylomikronemi

TLV har tagit fram en hälsoekonomisk bedömning till regionerna för läkemedlet Waylivra (volanesorsen). Waylivra är ett tillägg till kostterapi för vuxna patienter med genetiskt bekräftad familiär kylomikronemi (FCS) och hög risk för inflammation i bukspottskörteln (pankreatit) när diet och triglyceridsänkande behandling inte har haft tillräcklig effekt.

FCS är en sällsynt, genetisk ämnesomsättningssjukdom som orsakas av nedsatt funktion av, eller brist på ett enzym. Detta resulterar i att patienter med FCS får extremt höga nivåer av triglycerider i blodet. Triglycerider är en sorts fett som kommer från födan och som normalt används av kroppen som energikälla.

Sjukdomssymtomen inkluderar minnesstörningar, koncentrationssvårigheter, hörselpåverkan och förstorad lever och mjälte. Symtomen inkluderar även upprepade anfall av svår magsmärta, ansamlingar av fett i huden och påverkan på ögats näthinna. Personer med FCS har nedsatt livskvalitet med anledning av de fysiska nedsättningarna. Personer med FCS har ökad risk att drabbas av komplikationer till sjukdomen såsom akut inflammation i bukspottkörteln, kronisk bukspottkörtelinflammation och diabetes.

Behandling med Waylivra har i kliniska studier visats ha bättre effekt än placebo för att sänka triglyceridnivåerna men också en ökad risk för biverkningar.

Jämförelsealternativet till Waylivra är inget tillägg till bästa understödjande vård, som består av fettreducerad kost och triglyceridsänkande behandling.

Waylivra är en vätska i en förfylld spruta som ska ges subkutant, det vill säga under huden. Waylivra doseras en gång per vecka under de första tre behandlingsmånaderna och ska sedan ges en gång varannan vecka.

Företaget har kommit in med en hälsoekonomisk analys som jämför behandling med Waylivra med inget tillägg till bästa understödjande vård för personer med FCS. TLV bedömer att det finns mycket höga osäkerheter i de kliniska evidens som företaget har inkluderat i den hälsoekonomiska analysen, TLV justerar därför ett antal antaganden. I TLV:s grundscenario uppgår kostnaden per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår till ca 7,6 miljoner kronor.