Hälsoekonomisk bedömning av Strensiq till patienter med hypofosfatasi

TLV har tagit fram en hälsoekonomisk bedömning till regionerna för läkemedlet Strensiq (asfotas alfa). Strensiq används för långtidsbehandling med enzymersättning hos patienter med ämnesomsättningssjukdomen hypofosfatasi vars första symtom visat sig före 18 års ålder. Strensiq behandlar sjukdomens symtom på skelettet.

Hypofosfatasi, HPP, är en sällsynt ärftlig ämnesomsättningssjukdom som bland annat medför missbildningar på skelettet, upprepade frakturer och tidig förlust av mjölktänderna. Sjukdomen kan debutera när som helst i livet men är oftast mer allvarlig ju tidigare den debuterar. Vid de allvarligaste formerna dör 50 till 100 procent av barnen med sjukdomsdebut under fosterstadiet (perinatala) eller spädbarnsstadiet (infantila).

Strensiq är en injektionsbehandling som ges subkutant, det vill säga under huden, tre eller sex gånger per vecka.

Behandling med Strensiq har i kliniska studier visat en positiv effekt på de sjukdomssymtom som drabbar skelettet och även på tillväxt och förmågan att gå jämfört med när studierna startade eller med kontroller tillbaka i tiden av patienter som fått bästa understödjande vård. En analys har även visat att behandling med Strensiq minskar behovet av andningsstöd och förbättrar överlevnaden när Strensiq jämförts med kontroller tillbaka i tiden av patienter med HPP.

Jämförelsealternativet till Strensiq, i kombination med bästa understödjande vård, är ingen behandling förutom bästa understödjande vård eftersom det är den enda behandling som finns tillgänglig idag för patienter med HPP.

Företaget har kommit in med en hälsoekonomisk analys av behandling med Strensiq i kombination med bästa understödjande vård jämfört med endast bästa understödjande vård för personer med HPP. TLV bedömer att det hälsoekonomiska underlaget är förenat med mycket höga osäkerheter. TLV redovisar därför inget eget grundscenario utan endast känslighetsanalyser utifrån företagets grundscenario.

I TLV:s känslighetsanalyser uppgår kostnaden per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår till cirka 12,5 miljoner kronor för patienter med perinatal och infantil sjukdom.