Hälsoekonomisk bedömning av Zolgensma vid spinal muskelatrofi

TLV har tagit fram en hälsoekonomisk bedömning till regionerna för läkemedlet Zolgensma (onasemnogen abeparvovek) vid behandling av spinal muskelatrofi av typ 5q.

Spinala muskelatrofier, SMA, är en grupp ärftliga sjukdomar, där motoriska nervceller i mellanhjärnan, förlängda märgen och ryggmärgen bryts ned. Nedbrytningen leder till muskelsvaghet och muskelförtvining så kallad atrofi. Det finns olika typer av SMA som bland annat utmärks av i vilken ålder symtomen debuterar. SMA typ 1 debuterar inom 6 månader efter födseln, SMA typ 2 mellan 6 till 18 månader och SMA typ 3 efter 18 månader.

Zolgensma är en så kallad genterapi i form av en engångsbehandling. Den ges intravenöst det vill säga injiceras direkt i blodet. Zolgensma används för att behandla patienter med spinal muskelatrofi av typ 5q och en klinisk diagnos på SMA typ 1 eller upp till tre kopior av SMN2-genen. SMN2-genen ger upphov till ett protein som på grund av en mutation resulterar i att endast en liten andel är funktionellt protein. Det finns normalt noll till fem kopior av SMN2-genen. Ju fler kopior av SMN2, desto lindrigare blir sjukdomen. Detta innebär att även vissa patienter med SMA typ 2 och typ 3 kan vara aktuella för behandling.

Resultaten från kliniska studier och indirekta jämförelser visar att behandling med Zolgensma hos barn med en klinisk diagnos på SMA typ 1 och två kopior av SMN2 samt hos barn som behandlats innan de fått symtom leder till att patienterna lever längre och får en förbättrad motorisk förmåga jämfört med om de inte behandlats. Företaget har inte kommit in med kliniska studier för barn med SMA typ 1 och tre kopior av SMN2.

Jämförelsealternativet till Zolgensma är Spinraza i kombination med bästa understödjande behandling eller enbart bästa understödjande behandling.

Resultat från en indirekt jämförelse tyder på att patienter med SMA typ 1 och två kopior av SMN2 behandlade med Zolgensma lever längre och utvecklar fler motoriska förmågor jämfört med patienter behandlade med Spinraza.

TLV:s resultat indikerar att kostnaden per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår varierar mellan cirka 850 000 och 3,2 miljoner kronor när Zolgensma jämförs med Spinraza i kombination med BSC. När Zolgensma enbart jämförs med bästa understödjande behandling varierar kostnaderna i stället mellan 2,9 och 5,7 miljoner kronor.

Eftersom det finns omfattande osäkerheter förknippade med Zolgensma kring bland annat hur länge effekten av läkemedlet varar presenterar TLV flera olika scenarier i bedömningen. En annan betydande osäkerhet är att modellen som ligger till grund för resultaten är baserad på en mängd olika datakällor och det är osäkert om det är rimligt att länka samman dessa för att beskriva sjukdomsförloppet.

För patienter med symtom och som har SMA typ 2 och typ 3 samt patienter som ännu inte utvecklat några symtom har TLV inte fastställt ett så kallat grundscenario eller gjort scenarioanalyser. Detta beror på att TLV bedömer att det inte är möjligt att dra några slutsatser kring effekten mellan Zolgensma och Spinraza för dessa två patientgrupper. Därför presenterar TLV inte heller några resultat för dessa patientgrupper.

Osäkerheten kring långtidseffekter för patienterna är mycket hög, varför TLV anser att det är viktigt att följa upp samtliga patienter som blir aktuella för behandling med Zolgensma.