Hälsoekonomisk bedömning av Qarziba till patienter med högriskneuroblastom

TLV har tagit fram en hälsoekonomisk bedömning till regionerna för läkemedlet Qarziba (dinutuximab beta). TLV har utvärderat Qarziba som första linjens behandling av så kallat högriskneuroblastom, HRNBL, hos patienter i åldern 12 månader och äldre.

Neuroblastom är en sjukdom som uppstår från det sympatiska nervsystemet. Ofta uppträder sjukdomen även i binjurarnas inre del, liksom i nervvävnaden utefter ryggraden. Neuroblastom drabbar cirka 20 barn varje år i Sverige varav cirka 10 klassas som HRNBL. Medianåldern när barnet insjuknar är 18 månader. Fokus för TLV:s utredning är användning av Qarziba i första linjen, det vill säga den behandling som används först, vid HRNBL.

Qarziba är en infusionsbehandling, det vill säga ges som dropp, i fem på varandra följande kurer i kombination med isotretinoin (vitamin A). Jämförelsealternativet till Qarziba plus isotretinoin är behandling med enbart isotretinoin. Det finns inga studier som direkt jämför Qarziba plus isotretinoin med enbart isotretinoin. Baserat på indirekta jämförelser bedömer TLV dock att behandling med Qarziba förhindrar att sjukdomen kommer tillbaka samt förlänger patientens liv.

Företaget har kommit in med en hälsoekonomisk analys av behandling med Qarziba plus isotretinoin jämfört med enbart isotretinoin. I TLV:s analys bedöms kostnaden per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår för Qarziba plus isotretinoin vara drygt 900 000 kronor jämfört med enbart isotretinoin. Osäkerheten i den hälsoekonomiska analysen bedöms vara mycket hög och beror främst på att det inte finns direkt jämförande studier.