Hälsoekonomisk bedömning av Blincyto vid akut lymfatisk leukemi

TLV har tagit fram en hälsoekonomisk bedömning till regionerna för läkemedlet Blincyto (blinatumomab). Utvärderingen gäller behandling av barn som är ett år eller äldre med akut lymfatisk leukemi av B-cellstyp som inte svarar på behandling, återfaller efter stamcellstransplantation eller efter minst två återfall. Dessa patienter har en mycket dålig prognos och hög dödlighet.

Vid akut lymfatisk leukemi finns onormalt många vita blodkroppar i blodet. Det är den vanligaste cancerformen hos barn.

Blincyto kan förenklat beskrivas som två sammankopplade antikroppar som binder specifikt till molekylen CD19 som uttrycks på ytan av B-celler och CD3 som uttrycks på ytan av T-celler. Blincyto aktiverar därmed mördar-T-celler som dödar cancercellerna.

TLV bedömer att relevant jämförelsealternativ till Blincyto är en kombination av cellgifter (kemoterapi) som har som mål att patienten ska kunna genomgå en stamcellstransplantation med celler från en donator, en så kallad allogen stamcellstransplantation. Samma mål gäller för behandling med Blincyto. Denna utvärdering utgår från en situation när så kallad CAR-T-behandling med Kymriah (tisagenlekleucel) inte är lämplig.

I studien av effekten av Blincyto ingick ingen kontrollgrupp. Det är därför svårt att bedöma hur hög andel av patienterna som lever längre efter att ha behandlats med Blincyto jämfört med när de behandlats med dagens standardbehandling. Resultaten från denna studie har i stället jämförts indirekt med registerdata från patienter som behandlats med kemoterapi.

Studier där Blincyto jämförts direkt med kemoterapi har visat en effekt på överlevnad på barn efter ett första återfall och på vuxna. Om det ger stöd för att anta att Blincyto gör så att patienterna lever längre även i den patientgrupp som denna utvärdering gäller är dock oklart.

Blincyto är en mycket dyr behandling, men relativt kortvarig. Även den kemoterapi som används till dessa patienter är en mycket dyr behandling om än inte i Blincytos nivå. Kemoterapi innebär dock mer tid på sjukhus i samband med behandlingen, vilket är negativt för patienten och även mycket kostsamt. För vuxna patienter är det styrkt att den hälsorelaterade livskvaliteten är bättre i början av behandlingen med Blincyto jämfört med kemoterapi.

TLV bedömer att det råder stor osäkerhet kring den skillnad i överlevnad mellan Blincyto och kemoterapi som företaget har kunnat visa. Utöver företagets visade scenario har TLV i denna utvärdering också tagit med ett scenario där det inte är någon skillnad i överlevnad mellan Blincyto och kemoterapi.